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依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适用人群有哪些

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适用人群有哪些,依利格鲁司(Eliglustat)主要适用于：1、加乐森-戴特利病患者；2、Gaucher病患者的基因型适用性；3、不适合酶替代疗法的患者。

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2024-01-20 17:27:21 发布

依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适用人群有哪些,依利格鲁司(Eliglustat)主要适用于：1、加乐森-戴特利病患者；2、Gaucher病患者的基因型适用性；3、不适合酶替代疗法的患者。

戈谢病是一种遗传性代谢性疾病，主要由戈谢酶缺乏或功能异常引起。这种疾病会导致体内无法有效分解戈谢糖脂，进而引发一系列严重的健康问题。依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga是一种针对戈谢病的口服药物，被广泛应用于1型戈谢病成人患者的治疗方案中。本文将介绍依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga适用的人群及其作用机制。

1. 适用人群：1型戈谢病成人患者

依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga主要适用于1型戈谢病成人患者。1型戈谢病是由于酸性 β-葡糖苷酶（acid β-glucosidase）的活性缺乏或异常导致的。这种遗传缺陷会导致体内葡萄糖苷脂的代谢障碍，从而引发病情的恶化。依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga通过增加酸性 β-葡糖苷酶的活性，可以减少戈谢糖脂的积累，从而改善患者的症状和生活质量。

2. 一线口服疗法：首选药物

依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga作为一线口服疗法，被广泛选择用于1型戈谢病成人患者的治疗方案中。相较于传统的酶替代疗法，依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga具有便利性和更好的患者依从性。患者可以通过每日口服依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga来控制病情，并避免经常性的酶替代治疗，极大地减轻了患者的负担。

3. 作用机制：减少戈谢糖脂的积累

依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga通过抑制葡萄糖苷酶的活性来降低戈谢糖脂的积累。它作为一种选择性、可逆性的抑制剂，可以与酸性 β-葡糖苷酶结合并阻断其催化作用。通过长期的治疗，依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga可以减少戈谢糖脂的堆积，改善患者的症状，延缓疾病的进展，并提高生活质量。

4. 结语

依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga作为1型戈谢病成人患者的首选口服疗法，为患者带来了新的治疗选择。相较于传统的酶替代疗法，依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga具备更好的便利性和依从性，使得患者能够更加方便地控制疾病，并提高生活质量。随着科学研究的继续深入，我们相信依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga在戈谢病治疗中的作用将持续得到验证，为患者带来更多的益处。

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戈谢病
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2024-01-20 17:27:21 更新

  • 依利格鲁司胶囊基本信息

    依利格鲁司胶囊
    • 剂型：

      胶囊剂

    • 厂家：

      法国赛诺菲

    • 适应症：

      用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法

  • 依利格鲁司 eliglustat Cerdelge基本信息

    依利格鲁司 eliglustat Cerdelge
    • 剂型：

      胶囊剂

    • 厂家：

      美国健赞Genzyme

    • 适应症：

      适用于Ⅰ类戈谢病

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