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美格鲁特(Miglustat)麦格司他说明书及用法用量

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张政

高级医学编辑，临床医学硕士

摘要：美格鲁特(Miglustat)麦格司他说明书及用法用量,美格鲁特(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂，主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者，作为单一疗法使用。它还可以用于治疗尼曼匹克C型疾病。在治疗戈谢病方面，美格鲁特能显著缩小肝脾体积，改善神经系统症状。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

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2024-01-19 09:38:29 发布
  • 美格鲁特

    美格鲁特

    适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者

    美国杨森

美格鲁特(Miglustat)麦格司他说明书及用法用量,美格鲁特(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂，主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者，作为单一疗法使用。它还可以用于治疗尼曼匹克C型疾病。在治疗戈谢病方面，美格鲁特能显著缩小肝脾体积，改善神经系统症状。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

麦格司他（Miglustat），也被称为美格鲁特（Miglustat），是一种用于治疗戈谢病（Gaucher disease）的药物。戈谢病属于一种罕见的遗传性疾病，其特征是酶缺乏引发的脂质代谢紊乱。美格鲁特作为一种糖苷酶抑制剂，可以减少体内葡糖脑苷脂（glucosylceramide）的合成，从而减轻戈谢病的症状。

1. 适应症与用法用量

美格鲁特主要用于治疗成年人和儿童戈谢病的非神经系统表型。对于戈谢病患者，美格鲁特被用作长期治疗的一部分，以减轻症状并改善生活质量。

用法用量方面，美格鲁特的推荐剂量取决于患者的体重和肾功能。一般情况下，成年人每日口服剂量为200毫克（即每天两次100毫克），儿童则根据体表面积进行剂量调整。根据患者的情况，剂量可能会在治疗过程中进行调整和个体化。

2. 治疗机制

美格鲁特通过抑制糖苷酶的活性来发挥治疗作用。糖苷酶是一种参与脂质代谢的酶，而戈谢病患者常常缺乏一种名为酸性β-葡萄糖苷酸酯酶（acid β-glucosidase）的糖苷酶。缺乏该酶导致葡糖脑苷脂在细胞中过度积累，引发疾病相关的症状。

美格鲁特的作用机制是通过减少体内葡糖脑苷脂的合成，从而减轻其在细胞中的堆积。这可以帮助改善细胞功能和症状，并在一定程度上延缓疾病的进展。

3. 使用注意事项

在使用美格鲁特前，患者需要告知医生自己的健康情况、过敏史以及正在使用的其他药物。特别是需要通知医生有关肝功能、肾功能、怀孕或哺乳等情况。这些信息有助于医生评估药物的适用性和制定合适的个体化治疗方案。

此外，在治疗过程中，患者需要定期接受医生的监测和评估，包括相关的生化指标、血象和其他适当的检查。这有助于确保药物的疗效和安全性以及对剂量的调整。

4. 结束语

美格鲁特（Miglustat）麦格司他作为一种治疗戈谢病的药物，通过抑制葡糖脑苷脂的合成减轻疾病症状，并在一定程度上改善患者的生活质量。在使用前，患者应咨询医生了解使用注意事项，并接受定期的监测和评估。医生将根据患者的情况制定适当的用法用量和治疗方案，以确保药物的效果和安全性。

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2024-01-19 09:38:29 更新

  • 美格鲁特基本信息

    美格鲁特
    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      美国杨森

    • 适应症：

      适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者

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