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依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适应症及适用人群

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适应症及适用人群,依利格鲁司(Eliglustat)适用于：1、CYP2D6快代谢型；2、中间代谢型；3、慢代谢型1型高雪氏症。依利格鲁司(Eliglustat)主要适用于：1、加乐森-戴特利病患者；2、Gaucher病患者的基因型适用性；3、不适合酶替代疗法的患者。

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2024-01-14 08:06:02 发布

依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适应症及适用人群,依利格鲁司(Eliglustat)适用于：1、CYP2D6快代谢型；2、中间代谢型；3、慢代谢型1型高雪氏症。依利格鲁司(Eliglustat)主要适用于：1、加乐森-戴特利病患者；2、Gaucher病患者的基因型适用性；3、不适合酶替代疗法的患者。

依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga是一种用于治疗1型戈谢病的口服药物。本文将介绍依利格鲁司Cerdelga的适应症以及适用人群，并对该疗法的重要性进行探讨。

1. 依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga的适应症

戈谢病是一种遗传性疾病，主要由谷胱甘肽酶（glucocerebrosidase）的活性缺陷导致。该疾病使得葡萄糖脑苷（glucocerebroside）在身体内无法正常代谢，导致这种物质在细胞内积累，进而损害各种组织器官的功能。

依利格鲁司Cerdelga作为1型戈谢病的唯一一线口服疗法，适用于成年患者。它通过抑制酯酶抑制剂（glucosylceramide synthase inhibitor）的作用，减少葡萄糖脑苷的产生，从而减轻戈谢病引起的症状和并发症。

2. 适用人群

依利格鲁司Cerdelga主要适用于已经被诊断为1型戈谢病的成年患者。由于该药物是口服形式，这为患者提供了更为便利的治疗选择，避免了需要经常接受静脉注射的麻烦。

该药物在以下情况下可能对患者特别有益：

1. 早期诊断的1型戈谢病患者：依利格鲁司Cerdelga可以通过减少葡萄糖脑苷的积累，延缓病情的进展，减少并发症的发生。

2. 经过基因突变检测的患者：对于已经确定谷胱甘肽酶基因存在突变的患者，依利格鲁司Cerdelga是一种有效的治疗选择。它可以帮助患者减少葡萄糖脑苷的积累，从而减轻病症和症状。

3. 需要口服疗法的患者：依利格鲁司Cerdelga为成年患者提供了一种便利的治疗方式，避免了需要经常前往医院接受静脉注射的不便。

4. 患者具备遵循服药要求的能力：依利格鲁司Cerdelga需要患者严格按照医生的处方和用药说明进行用药，包括每日使用剂量和饭后用药等。因此，患者需要具备合理使用和遵循医嘱的能力。

3. 依利格鲁司Cerdelga的重要性

依利格鲁司Cerdelga的问世为1型戈谢病的患者提供了一种创新的治疗选择。相较于早期采用的静脉注射治疗方式，口服疗法不仅对患者的生活质量更为友好，还能够帮助患者在家中进行长期治疗。

此外，早期诊断和治疗对于戈谢病患者的预后和生活质量至关重要。依利格鲁司Cerdelga提供了一种延缓病情进展的手段，减少并发症的风险，为患者提供更好的长期管理和治疗效果。

依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga是1型戈谢病成人患者的一线口服疗法。对于被诊断为1型戈谢病的成年患者来说，该药物是一种方便、有效的治疗选择。通过减少葡萄糖脑苷的积累，依利格鲁司Cerdelga可以减轻病症和症状，改善患者的生活质量。早期诊断和使用依利格鲁司Cerdelga进行治疗对于患者的预后非常重要。

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戈谢病
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2024-01-14 08:06:02 更新

  • 依利格鲁司胶囊基本信息

    依利格鲁司胶囊
    • 剂型：

      胶囊剂

    • 厂家：

      法国赛诺菲

    • 适应症：

      用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法

  • 依利格鲁司 eliglustat Cerdelge基本信息

    依利格鲁司 eliglustat Cerdelge
    • 剂型：

      胶囊剂

    • 厂家：

      美国健赞Genzyme

    • 适应症：

      适用于Ⅰ类戈谢病

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

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