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摘要:依特立生仿制药代购:为什么它一直备受争议? 依特立生(eteplirsen)可以减缓肌萎缩性脊髓侧索硬化症(DMD)患者肌肉退化的进程,是一种极为重要的基因疗法,但其高昂的价格和限制性售卖政策,让普通人们很难获得?
依特立生仿制药代购:为什么它一直备受争议?
依特立生(eteplirsen)可以减缓肌萎缩性脊髓侧索硬化症(DMD)患者肌肉退化的进程,是一种极为重要的基因疗法,但其高昂的价格和限制性售卖政策,让普通人们很难获得。此时,一些代购者开始通过海外代购销售依特立生仿制药。然而,这种做法却备受争议。
从价格角度讲,在美国,一次20-30千美金的依特立生治疗,对于多数美国人来说都无法负担。而在中国,代购者通过大量采购仿制药后,将价格压得非常低,从而降低了普通人的购买门槛。更有甚者,代购者甚至会给他们的客户在物流上制造假象,将仿制药包装成正版的依特立生。
然而,这种售卖仿制药的方式也存在问题。首先,仿制药效果虽已经获得肯定,但其临床的作用和安全性,却还没有得到足够的验证。整体上,这种代购仿制药的途径,风险比较大,不利于对患者的保护。同时,对于一些盲目追求低价的患者,也容易产生误解。
此外,代购依特立生仿制药的行为,也会给依特立生的研发带来不良影响。毕竟,依特立生的研发是非常困难和昂贵的,若在众人的铺助下,仿制药会成为更为便宜的替代品,这绝对会对依特立生的研发者产生威胁,进一步加剧依特立生不断增长的价格问题。
总之,对于那些因价格限制无法获得正版依特立生的患者,代购依特立生仿制药可能是唯一可行的途径。但同时,普及仿制药的方式,也存在一定的风险和不良影响,因此,大家在购买的时候仔细斟酌是非,这样才能让自己的安全没问题。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
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