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摘要:依特立生国内上市了吗?——解读目前最新进展 依特立生(eteplirsen)是一款针对肌萎缩性侧索硬化症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的新型药物,由美国Sarepta Therapeutics研发。其独特的作用原理,使其成为DMD?
依特立生国内上市了吗?——解读目前最新进展
依特立生(eteplirsen)是一款针对肌萎缩性侧索硬化症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的新型药物,由美国Sarepta Therapeutics研发。其独特的作用原理,使其成为DMD药物研究的热点。但是,目前依特立生国内上市的情况是什么呢?
首先,需要明确的是,至今为止,依特立生并未在中国得到批准上市。事实上,依特立生在全球范围内的上市情况都非常有限,其中仅在美国、欧盟和日本等少数国家和地区得到批准上市。
然而,即便如此,依特立生在中国市场的发展依然在不断加速。据悉,随着中国政府对罕见病治疗需求的认识日益增强,国内市场对依特立生等DMD药物的需求量也不断增加。目前,依特立生已经在国内得到了一定的认可,并且在中国大陆及香港、澳门等地区,也有不少患者开始通过合法渠道获取该药。
除此之外,由于依特立生在研发初期就取得了一些非常有利的临床试验结果,因此其被认为是具有重大治疗潜力的DMD药物之一,受到社会各界的高度关注。据悉,目前依特立生在中国的销售价格也是相当昂贵的,每瓶人民币价格高达数万元以上。
目前,依特立生的临床研究在全球范围内仍在继续。据Sarepta Therapeutics的官方公告,该公司正在严格遵循各国家和地区的药品审批程序,并不断推进药品的研发和上市工作。因此,对于国内患者来说,虽然依特立生目前尚未在中国正式批准上市,但未来的发展前景依然值得期待。
综上所述,依特立生作为一款具有重大治疗价值的DMD药物,目前在国内尚未得到批准上市。但是,随着国内罕见病治疗需求的不断增加,依特立生在中国市场的发展潜力依然非常巨大。我们相信,在各方的努力下,它必将为众多罕见病患者带来新的治疗希望。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
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