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摘要:依特立生,一种治疗肌萎缩侧索硬化症(Duchenne肌萎缩)的药物,已经在美国和欧洲上市。然而,有些人对这种药物的耐药性感到担忧。那么,依特立生多久会出现耐药性呢? 首先,我们需要了解Duchenne肌萎缩是一种罕见的
依特立生,一种治疗肌萎缩侧索硬化症(Duchenne肌萎缩)的药物,已经在美国和欧洲上市。然而,有些人对这种药物的耐药性感到担忧。那么,依特立生多久会出现耐药性呢?
首先,我们需要了解Duchenne肌萎缩是一种罕见的基因疾病,影响男性患者,通常在儿童时期发生。这种病会导致患者失去肌肉功能,包括呼吸和心脏功能。依特立生是一种经过特别设计的RNA药物,旨在治疗这种病的根源。
在从2011年开始的几项临床试验中,依特立生在对参与者的幅度、距离和质量的测量上都显示出了显著的改善,使许多患者能够延长行动自如的时间。不幸的是,一些人对这种药物的耐药性表示担忧。
亚历山大·西夫(MD, PhD)是全球领先的Duchenne肌萎缩研究专家之一。他表示,依特立生可能会有类似其他药物一样的耐药性问题,这是所有药物都有的问题。“我们需要对依特立生的耐药性进行更多的研究,以确定最佳的治疗方法和时间表。”
但是,西夫也指出,依特立生的耐药性是一个复杂的问题,可能涉及到许多不同的因素。他表示可能会有很多不同类型的依特立生耐药性,并且治疗的时间表可能会影响患者的反应。“我们需要更好地了解Duchenne肌萎缩引起的生物学变化,以及依特立生的处理方式如何对这些变化产生影响。”
西夫博士认为,最好的方法是制定一种综合的治疗方案,包括药物、运动和物理治疗。这样可以最大限度地减少依特立生的耐药性,同时提高患者的生活质量。
总之,虽然耐药性是所有药物共同面临的挑战,但目前尚不清楚依特立生多久会出现耐药性。我们需要更多的研究来确定最佳的治疗方法和时间表,以发挥这种药物的最大优势。同时,我们也需要通过制定全面的治疗方案来最大程度地减少依特立生的耐药性。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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