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摘要:依特立生费用:保障患者需求与医疗可持续性 依特立生是一款针对肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Duchenne肌萎缩症)患者的基因治疗药物,它通过修复病人体内的某一基因缺陷,帮助患者恢复失去的肌肉功能。这款药物的出现为无
依特立生费用:保障患者需求与医疗可持续性
依特立生是一款针对肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Duchenne肌萎缩症)患者的基因治疗药物,它通过修复病人体内的某一基因缺陷,帮助患者恢复失去的肌肉功能。这款药物的出现为无数患者与家庭带来了希望,但同时也引起了公众对药物费用高昂的担忧。
依特立生的疗程需要长期接受,而其每年的治疗成本高达3.9万美元。尽管这款药物目前只适用于不到1000名Duchenne肌萎缩症患者,但令人担忧的是,如此高昂的治疗费用是否能够得到长期的保障。
在解决依特立生费用问题时,我们需要考虑患者的治疗需求与医疗可持续性两个方面。首先,应该采用多种手段,为患者提供必要的治疗支持。美国政府在2016年批准了依特立生的使用,而且该药物已被保险公司纳入保险范围。这些举措都有助于降低患者的治疗费用、改善患者医疗保障状况,并使患者享有更多的医保资金支持。
除了保障患者的医疗需求,我们还需要思考如何保障医疗系统的可持续性。在医疗领域,药品费用的高昂是普遍存在的问题。治疗费用的高昂加重了公共医疗系统的负担,威胁到了整个医疗保健体系的可持续性。为了解决这个问题,我们需要通过促进药品研发创新、改革医疗保险制度、推动医疗卫生体系改革等措施来解决。
在解决依特立生费用问题时,我们需要平衡患者的治疗需求与医疗卫生体系的可持续性。政府、医疗保险公司、药品生产厂商以及社会公益团体应该共同努力,通过多种途径为患者提供更多的支持,并促进整个医疗保健体系的升级与改善。作为普通公民,我们也应该关注这个问题,支持政府和患者权益组织,为患者提供必要的支持与帮助。只有通过合力、共同努力,才能为更多患者提供更好的治疗支持。(800字)
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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