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摘要:依特立生(eteplirsen):一种新型基因治疗药物的用法与用量 依特立生(eteplirsen)是一种新型基因治疗药物,用于治疗由于核糖核酸酰胺转移酶缺失导致的肌营养不良症。这种药物可以帮助患者的身体合成一种特殊的蛋白
依特立生(eteplirsen):一种新型基因治疗药物的用法与用量
依特立生(eteplirsen)是一种新型基因治疗药物,用于治疗由于核糖核酸酰胺转移酶缺失导致的肌营养不良症。这种药物可以帮助患者的身体合成一种特殊的蛋白质,以强化患者的肌肉功能,有效改善生活质量。下面将详细介绍依特立生的用法和用量。
依特立生的用法
依特立生的使用方法是通过肌肉注射的方式进行。每次注射的剂量和注射部位均由医生根据患者的具体情况制定。常见的注射部位包括大腿肌肉和上臂三头肌肌肉。注射前,医生会对注射部位进行消毒和麻醉,以减轻疼痛和不适感。
依特立生的用量
依特立生的剂量和用量一般由医生根据患者身体状况、年龄、性别等因素制定。通常来说,依特立生的推荐用量为每次30毫克/公斤体重,每周一次,注射时间约为1到2个小时。在治疗初期,医生会密切监测患者的身体反应和生理指标,如肝功能、心电图等,以调整药物剂量和用量。
需要注意的是,依特立生的用量不应超过最大推荐剂量,并且必须遵循医嘱按时按量进行。如果患者出现不适反应,如注射部位疼痛、发热、头痛、恶心、呕吐等,应立即向医生报告。同时,患者应积极配合医生进行治疗,并遵循医生给出的营养和锻炼方案,以改善肌肉健康和减少病情恶化的风险。
总之,依特立生是一种可行的治疗肌营养不良症的基因治疗药物,其用法和用量需遵循医嘱进行,并与药物推荐剂量按时按量注射。患者和家属应密切配合医生,积极进行监测和记录,以便及时发现并处理不良反应和身体变化。同时,加强饮食营养和适当锻炼也是缓解症状和预防病情恶化的重要措施。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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