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摘要:依特立生(eteplirsen):一种新型基因治疗药物的用法与用量 依特立生(eteplirsen)是一种新型基因治疗药物,用于治疗由于核糖核酸酰胺转移酶缺失导致的肌营养不良症。这种药物可以帮助患者的身体合成一种特殊的蛋白
依特立生(eteplirsen):一种新型基因治疗药物的用法与用量
依特立生(eteplirsen)是一种新型基因治疗药物,用于治疗由于核糖核酸酰胺转移酶缺失导致的肌营养不良症。这种药物可以帮助患者的身体合成一种特殊的蛋白质,以强化患者的肌肉功能,有效改善生活质量。下面将详细介绍依特立生的用法和用量。
依特立生的用法
依特立生的使用方法是通过肌肉注射的方式进行。每次注射的剂量和注射部位均由医生根据患者的具体情况制定。常见的注射部位包括大腿肌肉和上臂三头肌肌肉。注射前,医生会对注射部位进行消毒和麻醉,以减轻疼痛和不适感。
依特立生的用量
依特立生的剂量和用量一般由医生根据患者身体状况、年龄、性别等因素制定。通常来说,依特立生的推荐用量为每次30毫克/公斤体重,每周一次,注射时间约为1到2个小时。在治疗初期,医生会密切监测患者的身体反应和生理指标,如肝功能、心电图等,以调整药物剂量和用量。
需要注意的是,依特立生的用量不应超过最大推荐剂量,并且必须遵循医嘱按时按量进行。如果患者出现不适反应,如注射部位疼痛、发热、头痛、恶心、呕吐等,应立即向医生报告。同时,患者应积极配合医生进行治疗,并遵循医生给出的营养和锻炼方案,以改善肌肉健康和减少病情恶化的风险。
总之,依特立生是一种可行的治疗肌营养不良症的基因治疗药物,其用法和用量需遵循医嘱进行,并与药物推荐剂量按时按量注射。患者和家属应密切配合医生,积极进行监测和记录,以便及时发现并处理不良反应和身体变化。同时,加强饮食营养和适当锻炼也是缓解症状和预防病情恶化的重要措施。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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