依特立生(eteplirsen)说明书：希望肌营养不良型二型肌肉萎缩症的救星

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：依特立生(eteplirsen)说明书：希望肌营养不良型二型肌肉萎缩症的救星依特立生，又称为ETP，是一种基因治疗药物，用于治疗肌营养不良型二型肌肉萎缩症(DMD)的药物，这是一种罕见的继发于X染色体隐性遗传的病症，会?

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2023-05-11 11:03:52 发布

依特立生(eteplirsen)说明书：希望肌营养不良型二型肌肉萎缩症的救星

依特立生，又称为ETP，是一种基因治疗药物，用于治疗肌营养不良型二型肌肉萎缩症(DMD)的药物，这是一种罕见的继发于X染色体隐性遗传的病症，会导致肌肉功能逐渐退化。

该药物由美国生物技术公司Sarepta Therapeutics Inc.开发，于2016年获得美国食品和药物管理局(FDA)批准上市，成为市场上唯一符合认可的基因治疗药物，也是历史上第一款获得DMD批准的药物。

依特立生的使用方式具有复杂性，患者需要通过注射将其直接送到肌肉组织中，该药物可以促进患者体内的核酸细胞减少肌肉的大幅度退化，帮助病人维持肌肉组织的活性和生长。

虽然即使是有效的药物，但该药物仍然存在一些潜在的副作用和风险，例如肌肉酸痛、导致疲劳、头痛、发热等症状。此外，使用该药物的患者需要根据特定的剂量和频率施用，以确保药物的稳定性和患者的安全性。

总的来说，依特立生是为DMD患者带来新的希望和潜在的治疗方案的一款药物。虽然它确实可能对疾病的破坏性影响产生一定限制，但它也是有可能为众多患者提供治疗和生长的新途径。

依特立生的相关介绍

杜氏肌营养不良症

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2023-05-11 11:03:52 更新

依特立生基本信息
依特立生
- 剂型：
  注射剂
- 厂家：
  美国sarepta
- 适应症：
  FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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