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摘要:依特立生(eteplirsen)用于治疗杜氏肌萎缩症(DMD)患者,但随着它的推广和应用,有人开始担心它的副作用。那么依特立生的副作用大不大?我们来看一下。 首先,依特立生的主要作用是通过激活皮质醇受体来减少细胞内的?
依特立生(eteplirsen)用于治疗杜氏肌萎缩症(DMD)患者,但随着它的推广和应用,有人开始担心它的副作用。那么依特立生的副作用大不大?我们来看一下。
首先,依特立生的主要作用是通过激活皮质醇受体来减少细胞内的蛋白质降解和肌肉萎缩。由于DMD患者缺乏一种叫做“肌酸激酶”的蛋白质,所以依特立生可以提高这种蛋白质的生成,从而减轻患者的症状。
然而,依特立生也有一些不良反应,因此必须在专业医生的指导下使用。一些人可能会出现过敏反应,如皮疹、红肿、呼吸急促等。此外,一些严重的副作用可能会影响心脏健康,如心室扩张、心脏骤停等。因此,医生应该密切监测患者的心脏和呼吸状况。
此外,有些研究指出,依特立生可能会影响肠道菌群的平衡,导致一些肠道问题,比如腹泻、腹痛等。因此,患者应该遵循医生的建议,在服用依特立生的同时,注意饮食和饮水卫生,保持肠道健康。
总之,依特立生的副作用不可忽视,但它仍然是一种有效的药物,可以延缓DMD患者的肌肉退化。如果你或者你的家人有DMD症状,应该尽快咨询专业医生,听取他们的建议,综合考虑治疗效果和风险,制定最合适的治疗方案。同时,患者也应该积极避免可能的副作用,保持健康的生活方式,从而更好地应对疾病。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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