依特立生 (Eteplirsen) 用量：药物治疗肌萎缩性侧索硬化症

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：依特立生 (Eteplirsen) 用量：药物治疗肌萎缩性侧索硬化症依特立生 (Eteplirsen) 是一种用于治疗肌萎缩性侧索硬化 (Duchenne 肌肉萎缩症，DMD) 的药物。这种疾病影响肌肉运动和控制，特别是在男孩中常见。依特立生

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2023-05-11 11:01:32 发布

依特立生 (Eteplirsen) 用量：药物治疗肌萎缩性侧索硬化症

依特立生 (Eteplirsen) 是一种用于治疗肌萎缩性侧索硬化 (Duchenne 肌肉萎缩症，DMD) 的药物。这种疾病影响肌肉运动和控制，特别是在男孩中常见。依特立生在美国于2016年被批准上市，成为首个批准用于治疗 DMD 的基因修复药物。

依特立生是一种人工合成的核酸，它通过与 DMD 基因中“跳过”缺失的片段结合，从而产生一个“修复”版的 mRNA，这将指导细胞制造正常的 DMD 蛋白质，从而减轻或延迟 DMD 症状。然而，这种方法需要定期注射高剂量的依特立生，以确保足够的修复 mRNA 的产生。

根据FDA批准的用量，依特立生的剂量是30 毫克/公斤，每周一次静脉注射，这意味着一个100磅 (45公斤) 的患者每周需要注射固定的 3克药物。此外，尽管FDA固定了剂量，临床医生通常是根据患者的个体情况和临床疗效来调整剂量。这包括治疗反应以及患者肝肾功能等方面的监控。

另外一个重要的因素是维持药物的安全性，依特立生注射时，病人必须经过严格的监护，包括观察症状、监测肝肾功能和心脏状况，这些都可以影响药物的用量和长期效果。

总的来看，依特立生的用法和用量非常严格，必须经过经验丰富的医生的严密监护和控制。与其他类型的药物治疗不同，依特立生的用量和频率都是符合 FDA 批准的规定，任何自行调整药量都有风险。随着时间的推移，随着越来越多的资料和经验的积累，医生们可以根据药物的反应来调整患者的剂量和用法，以获得更好的治疗效果，但是这种自我调整药物的实践是不可推荐的。

总之，依特立生作为一种非常新颖和进步性的药物，它为 DMD 患者带来了新希望和治愈机会，但是它的使用要非常小心谨慎，必须按照 FDA 的标准来进行。随着更多的生物制剂和基因移植等技术的发展和应用，这类注射式修复药物无疑将会在未来成为一种研究和临床治疗的热点。