依特立生仿制药片：新药还是旧瓶装？

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：依特立生仿制药片：新药还是旧瓶装？依特立生(eteplirsen)是一种常见于肌少症(duchenne muscular dystrophy, DMD)患者的基因疗法新药。这种药物通过激活基因，增加一种重要的蛋白质“肌钙蛋白”，从而增强肌肉的功

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2023-05-11 10:59:59 发布

依特立生仿制药片：新药还是旧瓶装？

依特立生(eteplirsen)是一种常见于肌少症(duchenne muscular dystrophy, DMD)患者的基因疗法新药。这种药物通过激活基因，增加一种重要的蛋白质“肌钙蛋白”，从而增强肌肉的功能。DMD患者常常因为缺少这种蛋白质而出现肌肉萎缩、无力等症状。

然而，依特立生这种新药并不便宜，治疗一个DMD患者一年需要花费超过30万美元。这个价格对于许多患者和家庭来说是难以承受的。因此，仿制药片也成为了一个备受关注的话题。

符合条件的仿制药制造商可以在依特立生专利期满后生产和销售仿制药，价格更为合理。于是，争论便产生了：仿制药片是否真的能等同于原始药物？

依特立生公司及其支持者认为，仿制药与原始药物并不相同，会产生质量问题，患者的健康会受到威胁。特别是，由于依特立生的作用机理比较复杂，仿制药无法真正地“复制”依特立生的效果。同时，依特立生公司还质疑仿制药是否经过足够的临床试验，是否满足FDA的安全和有效性标准。

而反对依特立生公司的人则认为，仿制药并不比原始药物差，反而能够给更多的患者带来希望。就像其他仿制药一样，仿制依特立生药物将拥有与原始药品相同的化学成分和质量，可以达到相同的治疗效果。并且，在仿制药进入市场之前，FDA需要对其进行评估和批准，同时，仿制药需要进行生物等效性试验，确保仿制药的安全和有效性。

2019年，FDA批准了Marathon Pharmaceuticals公司的依特立生仿制药物deflazacort用于DMD患者治疗，成为美国首个批准依特立生仿制药的制造商。

尽管未来的依特立生仿制药市场尚不明朗，但可以肯定的是，仿制药能够扩大患者的用药范围，并降低医疗费用，让更多的人受益。仿制药也需要经过审批程序和生物等效性试验，以确保安全和有效，消除患者和医生的疑虑。