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摘要:依特立生售价公开:高昂的药品价格与基因治疗的分水岭 随着医疗技术的不断进步和科学知识的不断增长,基因治疗近年来备受瞩目。最近,美国制药公司依特立生公司(eteplirsen)公开了其名为“异义寡聚体”的基因治疗药
依特立生售价公开:高昂的药品价格与基因治疗的分水岭
随着医疗技术的不断进步和科学知识的不断增长,基因治疗近年来备受瞩目。最近,美国制药公司依特立生公司(eteplirsen)公开了其名为“异义寡聚体”的基因治疗药品的售价,这件事引起了公众和医疗界的广泛讨论。
对于依特立生公司而言,这是一个重要的里程碑事件,因为这是他们第一次推出基因治疗药品。对于疾病缓慢进行的临床试验展示了基因治疗药品的显着疗效,这为依特立生在市场上取得成功奠定了基础。
但是,在基因治疗和药品价格的关系问题上,依特立生公司并没有得到所有支持者的认可。药品的售价是一个敏感的话题,并且基因治疗药品的高昂价格意味着这将只能让一小部分患者受益。
特别是在美国,药品价格一直是一个热门议题,因为它们在该国比在其他国家更高。依特立生对该药品的售价为每剂$300,000,这意味着患有杜克氏肌肉萎缩症的患者将需要每年支付数十万美元来接受治疗。这样的价格显然远远超出了大多数人的承受能力,这也引起了许多批评。
但是,依特立生公司却认为这个价格是合理的。他们指出,基因治疗所花费的时间和成本很高,因为研究人员需要进行数百甚至数千次试验以确定是否有需要治疗的人。此外,该药品可以延长患者寿命,这意味着它实际上是物有所值的。
最后,药品的售价引发了许多关于基因治疗和药品价格的争议。事实上,它将基因治疗提升至众人瞩目的地位。今后,人们将会更加关注基因治疗的成本问题以及药品价格与患者的医疗保健需求之间的平衡问题。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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