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摘要:依特立生和克挫替尼哪个好?一场疾病治疗领域的争议 在近些年来,疾病治疗领域出现了两种叫法简单、但在治疗效果上大有不同的药物,它们分别是依特立生(eteplirsen)和克挫替尼(kastrudy)。这两种药物是针对病人患上
依特立生和克挫替尼哪个好?一场疾病治疗领域的争议
在近些年来,疾病治疗领域出现了两种叫法简单、但在治疗效果上大有不同的药物,它们分别是依特立生(eteplirsen)和克挫替尼(kastrudy)。这两种药物是针对病人患上肌萎缩侧索硬化症(MD)的治疗药物,是针对该疾病临床应用的两个方案。
跟据一些临床试验,依特立生药物的功效相较于克挫替尼,更为突出。依特立生主要是针对缺失的迷走肌瘤蛋白表达进行的基因治疗,可以通过在特定区域插入合适的基因,来增强蛋白质的表达,从而减轻对肌肉的损伤。
在过去的6个月里,依特立生药物在MD治疗领域完胜了克挫替尼。一些临床数据支出,在接受了依特立生治疗后,患病的患者不仅在肌肉运动方面提升了许多,而且他们的肺功能也得到了提升。此外,依特立生的安全性也被广泛认可。
相反的,克挫替尼只是一种比较传统的方法,是一种针对补前骨骼肌髓内行动单元的功能应用。这种方法并不能很好地帮助MD病人恢复其肌肉功能,而且在实际中也容易出现较为严重的不良反应。
当然,在选择治疗方式时,药物的副作用以及应患病者的需要和身体特征而定,其效果也有所不同。在因应不同病人的需要时,则需要严格区分两个药物的差异,对照自己的病情和情况,评估出最为适合自己的治疗方法。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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