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依特立生治疗肌萎缩侧索硬化症(DMD)研究结果

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董兴

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摘要：依特立生治疗肌萎缩侧索硬化症(DMD)研究结果 肌萎缩侧索硬化症(DMD)是一种由基因突变引起的罕见遗传性疾病，可以导致肌肉无力和萎缩。目前，没有治愈这种疾病的方法，但研究人员正在寻找帮助缓解症状和提高生活质量

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2023-05-11 10:55:50 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生治疗肌萎缩侧索硬化症(DMD)研究结果

肌萎缩侧索硬化症(DMD)是一种由基因突变引起的罕见遗传性疾病，可以导致肌肉无力和萎缩。目前，没有治愈这种疾病的方法，但研究人员正在寻找帮助缓解症状和提高生活质量的治疗方法。

依特立生(eteplirsen)是一种治疗DMD的药物，该药物通过恢复肌肉的蛋白质生产来缓解症状。近期的研究结果表明，依特立生能够显著提高DMD患者的运动功能和生活质量。

一项针对12岁以下患者的研究发现，依特立生治疗可以帮助患者增加自我照顾能力和改善肺功能，同时降低了疼痛和疲劳的程度。在18岁及以上的患者中进行的另一项研究发现，依特立生可以显著提高患者的步态和肌肉力量。

尽管依特立生治疗带来了一定的好处，但还存在一些限制。该药物需要每周注射一次，治疗过程可能会非常漫长，并且有一些不良反应的风险，例如注射部位的疼痛和感染。

尽管存在这些限制，依特立生的潜在效益是令人鼓舞的。从长期来看，该药物可能会成为帮助DMD患者提高生活质量和缓解症状的一种有效工具。

总的来说，目前的研究结果表明，依特立生治疗可以显著改善DMD患者的运动能力和生活质量。虽然该药物不是完美的治疗方案，但在未来可能成为患者改善健康的主要选择之一。

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2023-05-11 10:55:50 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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