印度依特立生合成：开颅手术无需再担心的福音

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：印度依特立生合成：开颅手术无需再担心的福音依特立生(eteplirsen)是一种针对Duchenne肌萎缩症的基因疗法药物，能够修复患者体内所缺乏的dystrophin蛋白质，从而改善肌肉功能。在该疗法问世之前，患Duchenne肌萎缩

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2023-05-11 10:55:12 发布

印度依特立生合成：开颅手术无需再担心的福音

依特立生(eteplirsen)是一种针对Duchenne肌萎缩症的基因疗法药物，能够修复患者体内所缺乏的dystrophin蛋白质，从而改善肌肉功能。在该疗法问世之前，患Duchenne肌萎缩症的患者只能通过开颅手术来实现肌肉功能的改善，而这种手术风险极高且费用昂贵。依特立生的问世，为患者带来了福音。

印度是世界领先的药品制造国之一，依特立生的生产也由印度制药厂承担。从2013年开始，印度制药厂就在生产这种基因疗法药物，并通过美国食品和药品管理局（FDA）的审批，获得了在美国销售的许可。与美国制药厂的价格相比，印度生产的依特立生价格更加便宜，使更多的患者受益。

然而，随着依特立生的问世，也有外界对该药物的安全性和疗效产生了质疑。首先，依特立生的疗效仅能持续数月至数年，需要不断注射，而这对患者和家庭经济带来了巨大的压力。其次，由于该药物需要通过静脉输注，存在导致感染等风险。因此，患者需要接受严格的监测和医疗指导，才能避免意外情况。

总的来说，依特立生的问世改善了Duchenne肌萎缩症患者的生活质量，但其存在的问题也需要不断关注和完善。未来，希望有更多的科学家和制药厂商加入到这项研究和创新中来，为改善世界上更多患病人群的命运贡献力量。