依特立生的使用方法——为DMD患者带来重大希望

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：依特立生的使用方法——为DMD患者带来重大希望自从依特立生（eteplirsen）在2016年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗特定类型的肌肉萎缩性侧索硬化症（DMD）后，这种药物引起了人们的广泛关注，其中?

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2023-05-11 10:54:07 发布

依特立生的使用方法——为DMD患者带来重大希望

自从依特立生（eteplirsen）在2016年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗特定类型的肌肉萎缩性侧索硬化症（DMD）后，这种药物引起了人们的广泛关注，其中包括许多DMD患者及其家人。那么，依特立生到底是什么，如何使用呢？

依特立生是一种基于核酸疗法的医疗药物，可以与DMD相关的某种基因缺陷进行作用，从而刺激身体制造出一种被称为“外显子跳跃（exon skipping）”的蛋白质，该蛋白质有助于修复或缓解肌肉受损的独特特性。

不过，该药物的使用与其他药物不同。依特立生只能在一定情况下使用，主要针对第DMD基因的外显子51缺失型肌肉萎缩性侧索硬化症患者（即只有在基因状态正确的患者中使用），并且必须通过由DMD基因缺失风险基因筛查后获得批准使用。所以，在对DMD患者进行治疗时，必须进行基因测试，以确保患者是否符合使用依特立生的条件。

依特立生的使用方法是通过静脉注射给患者。一次静脉注射是指将依特立生通过静脉输送到患者体内。在每次使用该药物前，患者应该接受药品专业人员的教育并充分了解所有事项、注意事项和注意事项等。同时，医生应该对患者进行全面的身体检查，并评估药物可能对患者体质的影响等情况。

在治疗时，依特立生每周使用一次，每次注射后需患者在床上卧休30分钟。就剂量而言，依特立生的使用量会根据患者的体重和病情每次在30mg/kg水平上进行，使用周期将持续至患者不适合使用为止。

需要强调的是，虽然依特立生对DMD的治疗效果已经得到了多项研究和科学实验证明，但它仅能改善少部分DMD患者的疾病症状，而不能完全治愈DMD。此外，研究人员认为，建议患者与医生共同评估該药物的使用颇有分歧。

依特立生的出现为DMD患者伴随着着重大的希望，但在使用药物的同时，我们必须时刻保持清醒的认识，秉持着理性负责的态度，全面评估它在个人治疗方案中的作用和风险。全社会也应该加强对DMD等罕见病的重视，为患者提供更有效、更安全的治疗计划，争取早日实现这些患者健康的祝愿。