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摘要:依特立生印度版——未达预期的解决方案 依特立生(eteplirsen)是美国Sarepta Therapeutics公司研发的一种治疗杜氏肌萎缩症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的基因药物。它通过促进身体内部缺失的dystrophin基
依特立生印度版——未达预期的解决方案
依特立生(eteplirsen)是美国Sarepta Therapeutics公司研发的一种治疗杜氏肌萎缩症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的基因药物。它通过促进身体内部缺失的dystrophin基因的正常转录,来缓解DMD患者的肌肉萎缩症状。然而,这种药物对DMD患者来说可能是一种昂贵而偏远的药物选择。为解决这一问题,印度Etico Lifesciences公司推出了其所称的“依特立生印度版”,但事实证明,这种替代方案并未达到预期。
首先,依特立生印度版在成分和药效上仍然存在很大的争议。据报道,这种药物并未经过严格的临床试验,而且也没有得到任何监管机构的批准。尽管Etico Lifesciences声称,他们使用了相同的技术和原材料,但在其制造过程中是否有其他的成分添加,目前几乎没有可靠的信息。
其次,依特立生印度版并没有证明其在治疗DMD方面的有效性。尤其是在与依特立生原始药物的比较中,该替代方案的疗效更是存在争议。毕竟,依特立生在美国得到FDA的批准,这表明它是一个被认为非常有效的药物。在没有任何证据的情况下,Etico Lifesciences寄望于这种依特立生印度版能够向全球DMD患者提供廉价的替代品,这实际上是一种对消费者的欺骗。
最后,凭借Etico Lifesciences的短信和社交媒体营销,以及从印度至少50,000名DMD患者和家庭的需求,依特立生印度版成为了一种非常热门的选项。然而,这种推广并没有反映出依特立生印度版的实际优点,而是一个在道德和医学认证方面存在严重问题的替代选择。
总之,依特立生印度版不仅作为DMD药物的替代选择,而且作为一种基于欺骗的催化剂,引起了人们的担忧。这种药物没有通过任何有关监管机构的审批,也没有临床试验结果,而且其疗效尚未得到证明。在未来,我们期待Etico Lifesciences能够采取更为严谨和口碑良好的方法,提供更好的替代药物,从而为DMD患者提供更好的选择和治疗。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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