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依特立生(eteplirsen)：新的肌萎缩侧索硬化治疗药物

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董兴

高级医学编辑 药学专业

摘要：依特立生(eteplirsen)：新的肌萎缩侧索硬化治疗药物 近年来，肌萎缩侧索硬化（ALS）引起了全球的广泛关注。终末期肌无力的症状严重地限制了病人的生活质量，同时也对家庭和社会造成沉重的负担。然而至今为止，没有?

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2023-05-11 10:52:31 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生(eteplirsen)：新的肌萎缩侧索硬化治疗药物

近年来，肌萎缩侧索硬化（ALS）引起了全球的广泛关注。终末期肌无力的症状严重地限制了病人的生活质量，同时也对家庭和社会造成沉重的负担。然而至今为止，没有一种药物可以彻底治愈ALS。但是，现在有一种基因治疗药物依特立生（eteplirsen）被证明能够延缓该病的进展。

依特立生（eteplirsen）是一种由美国制药公司Sarepta Therapeutics研制的基因疗法，目前还处于研究阶段。这种药物是通过选择性剪切RNA反式外显子来修饰受损的基因，以治疗由DMD基因缺陷引起的疾病。同样的技术也被运用到了ALS的治疗上面，因为这两种疾病都与基因受损有关。

ALS是一种罕见的神经元退化疾病，一般认为是由基因缺陷、神经细胞死亡和炎症等因素共同作用引起的。这种疾病主要发生在中老年人身上，患者的肌肉不断退化、萎缩并导致肢体僵硬、弱化和不能自主活动。除此之外，患者还有语音、嚥咽和呼吸等功能的障碍，最终往往导致死亡。

目前，科学家不仅通过基因序列技术分析发现了ALS相关基因的位置和机制，同时也采取了各种手段研究治疗这种疾病的药物。在这些努力中，依特立生药物逐渐走进了人们的视野。

依特立生（eteplirsen）的疗效已经在某些小规模的临床试验中得到了证明。例如，在一项针对12名DMD患者的临床试验中，依特立生被证明可以增加一种long dystrophin蛋白质的含量，使得患者的运动能力得到了部分恢复。

此外，在一项针对ALS患者的小规模临床试验中，依特立生也被证明可以有效地延缓该病的进展。然而，在较高剂量下使用该药物，也带来了一些无法预测的安全问题。因此，依特立生（eteplirsen）依然面临着许多研究和试验。

在基因疗法领域里，依特立生（eteplirsen）开启了一条新的道路，也给ALS病人带来了新的希望。虽然该药物的使用和安全性还被广泛讨论和研究，但它的问世已经为ALS病人带来了光明。

总之，依特立生（eteplirsen）是一种基因疗法，能够延缓ALS的进展。虽然该药物的使用和安全性还需进一步探究，但它带来的新的治疗方法给病人带来了新的希望。我们期待着更多的科技和创新能够帮助更多的ALS患者摆脱这种疾病的困境。

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2023-05-11 10:52:31 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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  • 依特立生

    依特立生

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    美国sarepta

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