依特立生(eteplirsen)说明书：用于肌肉萎缩症(Duchenne肌肉萎缩症)的药物

董兴

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摘要：依特立生(eteplirsen)说明书：用于肌肉萎缩症(Duchenne肌肉萎缩症)的药物 Duchenne肌肉萎缩症是一种遗传性神经肌肉疾病，主要影响男性儿童，通常在儿童时期发病，并逐渐导致肌肉萎缩和失能。依特立生是一种基因修饰

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2023-05-11 10:51:37 发布

依特立生(eteplirsen)说明书：用于肌肉萎缩症(Duchenne肌肉萎缩症)的药物

Duchenne肌肉萎缩症是一种遗传性神经肌肉疾病，主要影响男性儿童，通常在儿童时期发病，并逐渐导致肌肉萎缩和失能。依特立生是一种基因修饰剂，已被批准用于缓解Duchenne肌肉萎缩症引起的病症。

依特立生是一种核酸药物，其作用机制是促进遗传物质（mRNA）的选择性剪接，从而产生较短的、部分完整的dytrophin蛋白质。dytrophin蛋白质是一种重要的细胞骨架蛋白质，帮助维持肌肉细胞结构和功能。Duchenne肌肉萎缩症患者常因dytrophin蛋白质缺失而导致肌肉退化。

依特立生是一种经皮肌电图（EMG）引导下通过静脉输注给患者的药物。根据致力于治疗Duchenne肌肉萎缩症的公司Sarepta Therapeutics的研究，依特立生可以改善病人的肌肉力量和运动能力，延长他们的行动自主性，减少他们需要妥善照顾的时间。

然而，依特立生并不是一个没有副作用的药物。根据FDA的提示，随着剂量的增加，依特立生的不良反应也会增加。可能产生的不良反应包括：头痛、恶心、喉咙痛、疲劳和便秘等。在一些个案中，患者可能会出现静脉注射部位的疼痛和伤害，甚至会出现过敏反应。

作为一种基因修饰剂，依特立生开创了治疗Duchenne肌肉萎缩症的新途径，并促使广大医学研究人员进一步研究核酸药物。尽管依特立生并不能治愈Duchenne肌肉萎缩症，但它提供了患者延缓疾病恶化和提高生活质量的新希望。

总之，依特立生对于有Duchenne肌肉萎缩症的患者来说，是一种值得注意的药物。在接受治疗之前，患者应该向医生详细咨询，了解药物的作用、不良反应和治疗效果。

依特立生的相关介绍

杜氏肌营养不良症

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2023-05-11 10:51:37 更新

依特立生基本信息
依特立生
- 剂型：
  注射剂
- 厂家：
  美国sarepta
- 适应症：
  FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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