依特立生片多少钱？—— 从价格看其应用前景

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：依特立生片多少钱？—— 从价格看其应用前景依特立生（eteplirsen）是针对二十余种达氏肌萎缩症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）致病基因突变的一种基因修饰药物，以其“改变疾病进程”的药理作用，引起了国?

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2023-05-11 10:50:59 发布

依特立生片多少钱？—— 从价格看其应用前景

依特立生（eteplirsen）是针对二十余种达氏肌萎缩症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）致病基因突变的一种基因修饰药物，以其“改变疾病进程”的药理作用，引起了国际医学界的广泛关注。

自2016年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准依特立生用于DMD患者治疗以来，这一疗法在全球范围内的应用正在逐渐扩大。

那么，究竟依特立生片多少钱呢？

据公开报道，依特立生疗程一般需要持续48周（约12个月），每周一次的用药费用已经高达$3000美元，按照人民币汇率约合人民币2万元。换言之，12个月的治疗需要花费近25万元。

这一数字对于普通患者家庭来说无疑是个巨额的负担。此外，依特立生的长期治疗效果和一些不良反应仍需要更多的研究。

但是，不容忽视的是，依特立生作为基因修饰药物，在当前疾病治疗模式的新突破，为这一疑难杂症的治疗提供了新的方向和希望。

目前，全球有超过20万名DMD患者，尚无根治方法，而依特立生虽然不能完全拯救患者，但其治疗效果仍在不断探索与提升。在病人的家庭和个人财力允许的情况下，依特立生的应用成本或将不断降低。

而对于依特立生研发商赛诺菲基因公司（Sarepta Therapeutics）而言，这一疗法未来的前景也值得乐观。

作为在全球罕见疾病领域的领军企业，赛诺菲基因公司一直致力于研究和创新罕见疾病的治疗方法，依特立生是其最具标志性的研发成果之一。

在目前已经投入数亿美元的研发投资之中，依特立生的药物研发、临床试验等环节是其中不可或缺的重要环节，但依特立生的商业运营仍有待突破。

因此，针对依特立生片多少钱等问题，应该更多地从市场前景和治疗效果的角度进行考量，这既有利于患者充分了解自身病情和治疗成本，又有利于药品研发商和医疗服务机构更好地推广这一新型疗法，推动罕见疾病治疗的创新和进步。

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2023-05-11 10:50:59 更新

依特立生基本信息
依特立生
- 剂型：
  注射剂
- 厂家：
  美国sarepta
- 适应症：
  FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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