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依特立生：对骨骼肌进行恢复而无需手术？

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董兴

高级医学编辑 药学专业

摘要：依特立生：对骨骼肌进行恢复而无需手术？ 依特立生(eteplirsen)是一种针对杜氏肌肉萎缩症(DMD)的基因疗法药物，该药物于2016年已获美国FDA批准上市。DMD是一种罕见疾病，常见于男性，其症状包括逐渐恶化的肌肉无力?

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2023-05-11 10:48:39 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生：对骨骼肌进行恢复而无需手术？

依特立生(eteplirsen)是一种针对杜氏肌肉萎缩症(DMD)的基因疗法药物，该药物于2016年已获美国FDA批准上市。DMD是一种罕见疾病，常见于男性，其症状包括逐渐恶化的肌肉无力、疼痛和失能，通常在儿童时期就会开始表现。

依特立生的原理是通过促进身体内特定的基因转录，来促进机体的肌肉细胞的恢复和再生。这个机制与基因的蛋白质调控以及基因重组有关。依特立生可通过静脉注射给药，药物会进入人体的肌肉细胞内部，从而缓解肌肉萎缩症状。

然而，依特立生也是有副作用的，虽然副作用并不是很严重，但它们也同样需要我们关注。

依特立生的常见副作用有：

1.注射部位疼痛和红肿。在静脉注射过程中，依特立生注射部位会有一些不适感，例如疼痛和局部红肿。但这些症状通常会在数天内自行消退。

2. 发热和感冒症状。在涉及依特立生的临床试验中，一些病人也描述了与普通感冒类似的症状，如发热、流感样症状、胃肠道症状等。

3. 性肝病（ALT升高）。依特立生也可能导致患者 ALT（一种肝酶）水平的升高。这通常是中等程度的，并且没有出现其他更严重的肝病症状，例如肝脏毒性或肝损伤。

4. 过敏反应。依特立生也可能导致过敏反应。有可能的症状包括皮疹、荨麻疹、呼吸困难、鼻塞、喉咙痛和水肿等。

总体来说，依特立生在美国上市是一个重要的进步，这意味着它是通过FDA审查，对于这个罕见疾病确实有一个官方的有效治疗。然而，我们还需要更加深入地研究其效果和副作用，这才能让我们更好地利用它来治疗患者。

最后，依特立生针对病情严重的儿童，所以在使用的时候要非常小心，医生应该对患者进行详细的评估，以决定是否适合使用依特立生。同时，患者和他们的家庭也应该对药物的效果和副作用进行了解。

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2023-05-11 10:48:39 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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