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摘要:依特立生还是赛沃替尼,哪一个更好? 当涉及到治疗肌肉萎缩依赖于胶原质Ⅶ型缺失的杜克恶性肌肉瘤(DMD)时,依特立生和赛沃替尼是两个常见的药物选择。这两种药物都可以缓解病人的症状,但它们是没有完美的解决方?
依特立生还是赛沃替尼,哪一个更好?
当涉及到治疗肌肉萎缩依赖于胶原质Ⅶ型缺失的杜克恶性肌肉瘤(DMD)时,依特立生和赛沃替尼是两个常见的药物选择。这两种药物都可以缓解病人的症状,但它们是没有完美的解决方案,且在患者的治疗过程中都存在一些限制。
首先,让我们介绍一下依特立生。这种药物是一种人工合成的核酸,它可以促进肌肉中的存活柄(免疫球蛋白,Ig)的产生,从而有助于改善DMD患者的症状,尤其是在晚期的病人中。与其他DMD治疗方法相比,依特立生的最大优点是它可以通过一种称为“外显子跳跃”的方式来修补有缺陷的基因,使DMD基因中缺失的一部分得以恢复,并最终促进Ig的产生。然而,使用依特立生的一些限制包括:1)需要定期注射,由于药物不能直接通过口服或吸入进入体内;2)成本高,需要家族或医疗保险来支付;3)尚未得到FDA的完全批准,尽管一些人已经使用备选药物。
现在让我们来看看赛沃替尼。它是一种可以在体内增加DMD患者生产的肌肉蛋白酶,它可以促进肌肉发育及其调节,从而最终促进患者的肌肉增长。此外,与依特立生不同的是,赛沃替尼是通过口服或者吞咽的方式使用的。与依特立生相比,赛沃替尼的优点包括:1)使用方便,没有需要定期注射的限制;2)成本较低,要比依特立生经济;3)此药已获得FDA批准,提供了一种更为普遍的、稳定的DMD治疗方法。
尽管依特立生和赛沃替尼具有相似的治疗效果,但它们都有一些限制条件,治疗之前必须有所考虑。在决定使用哪一种药物时,医生需要综合考虑患者的临床情况、药品成本以及治疗效果等综合因素,做出最终的治疗方案。如果您的家庭成员或朋友是DMD患者,建议您多与医生沟通,在选择治疗方案时选择最适合的药物,以便更好地管理疾病并提高生活质量。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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