依特立生（Eteplirsen）国内多少钱？——详细解析

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：依特立生（Eteplirsen）国内多少钱？——详细解析依特立生（Eteplirsen）是一种罕见病药物，它是一种针对Duchenne型肌萎缩症（DMD）的基因修饰剂，由Sarepta Therapeutics公司研发。近年来，肌萎缩症患者的数量不?

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2023-05-11 10:37:43 发布

依特立生（Eteplirsen）国内多少钱？——详细解析

依特立生（Eteplirsen）是一种罕见病药物，它是一种针对Duchenne型肌萎缩症（DMD）的基因修饰剂，由Sarepta Therapeutics公司研发。近年来，肌萎缩症患者的数量不断增加，因此，依特立生的国内价格一直是大家关注的焦点。

首先，我们先来了解一下肌萎缩症。肌萎缩症是一种罕见病，是由于染色体上一个长臂的基因突变引起的，表现为进行性肌无力和肌萎缩。在所有与肌无力和肌萎缩相关的病例中，Duchenne型肌萎缩症（DMD）最为严重，而且多发于男孩。目前，治疗DMD的药物尚无，依特立生的问世，给这一病症患者带来了希望。

接下来，我们来看看依特立生的国内价格。目前，依特立生尚未在国内上市，因此也没有具体的价格。但是，根据美国药品管理局（FDA）批准依特立生上市的实际价格来看，一瓶价值125mg的依特立生售价为35,000美元，一位患者一年需要用到48瓶，因此，每个患者每年的成本高达168万美元。这样一来，对于大多数患者来说，这一价格实在是昂贵得离谱。

不过，从美国这个例子来看，依特立生在国内上市后，价格很可能会更高，这一点笔者认为是不争的事实。这也是依特立生一直没有在国内上市的原因之一。

最后，依特立生的使用期限是终身的，而且用药期间患者可能会有一些副作用，比如头痛、发热、肌肉痉挛等。为了避免这些风险，患者在使用依特立生前，最好先咨询医生，并严格按照医生的处方进行使用。

总之，依特立生的价格高昂，对于大多数患者来说是一笔难以负担的费用。但是，我们也要看到，这种药物对于患者来说是至关重要的，因此，我们希望相关部门在批准进口依特立生时，能够考虑到患者的实际需求，让药品的价格更加合理，让更多的患者能够受益。