如何买到依特立生(eteplirsen)？科技的发展已经让我们迈入了基因组时代，而随着基因治疗技术的发展，众多患

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：如何买到依特立生(eteplirsen)？科技的发展已经让我们迈入了基因组时代，而随着基因治疗技术的发展，众多患者对于基因治疗的需求也在不断提高。对于肌萎缩性侧索硬化症(DMD)的患者而言，能够使用依特立生(eteplirsen

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2023-05-11 10:35:18 发布

如何买到依特立生(eteplirsen)？科技的发展已经让我们迈入了基因组时代，而随着基因治疗技术的发展，众多患者对于基因治疗的需求也在不断提高。对于肌萎缩性侧索硬化症(DMD)的患者而言，能够使用依特立生(eteplirsen)这样的基因治疗药物是一项重要而又好消息。

依特立生是一种用于治疗DMD的基因治疗药物。它是一种针对由DYSTROPHIN基因缺陷引起的DMD的药物。在DMD患者中，DYSTROPHIN基因缺陷会导致肌肉细胞关闭并损失，从而导致肌肉无法正常运作。依特立生是一种PMO药物，可以帮助DMD患者改善运动功能，减缓病情恶化的速度。

依特立生是一种稀缺的基因治疗药物，这也让很多患者以及他们的家人感到非常困惑。根据FDA的数据显示，自2016年以来，依特立生已经被批准用于DMD患者的治疗，然而同时，这也意味着这种药物的价格和供应量都相对较高。

那么，如何购买依特立生？根据目前的情况，依特立生只能通过医生的处方进行购买。如果您的孩子被诊断出患有DMD，那么请到您的医生那里获取有关依特立生的信息和建议。通常情况下，医生会将依特立生作为一种备选药物推荐给患者，然后解释药物的使用效果和注意事项，并在开处方之前查看患者的病史和身体状况。此外，在购买药物之前，还需要与您的保险公司进行沟通，以确定您是否需要使用此类药物，并了解相应的支付方式和流程。

对于DMD患者及其家人而言，购买依特立生并不是一个容易的事情，尤其在药品供应量较小的情况下。然而，技术的进步和科学的发展都为基因治疗这一领域带来了新的机遇和挑战。相信依特立生这样的基因治疗药物会越来越能够有效地治疗DMD患者，提高他们的生存质量，并创造更多的基因治疗药物，为更多的患者带来希望。