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依特立生（eteplirsen）：一款用于治疗肌萎缩侧索硬化症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的重要生物制

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董兴

高级医学编辑 药学专业

摘要：依特立生（eteplirsen）：一款用于治疗肌萎缩侧索硬化症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的重要生物制剂。DMD是一种常见的遗传性疾病，主要表现为肌肉萎缩、无力和功能障碍。目前，DMD仍无法治愈，但依特立生为

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2023-05-11 10:33:21 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生（eteplirsen）：一款用于治疗肌萎缩侧索硬化症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的重要生物制剂。DMD是一种常见的遗传性疾病，主要表现为肌肉萎缩、无力和功能障碍。目前，DMD仍无法治愈，但依特立生为DMD患者带来了新的治疗方式。

依特立生能够改善DMD患者的运动能力、肌肉功能和生活质量。该药物通过跨越DMD患者遗传缺陷的基因区域，修复肌肉细胞中缺失的有关肌肉功能的基因。因此，依特立生能够推迟疾病进展，减缓症状发展和运动功能退化的速度。

不仅如此，依特立生还能够减轻DMD患者肌肉和骨骼系统的疼痛，缓解患者的运动障碍。基于这些强大的功效，依特立生已成为DMD患者的重要治疗方案之一。

当然，这种新型药物也有不同程度的副作用，包括注射现场疼痛、过敏反应等。此外，由于该药物为生物制剂，采集、制备、贮藏和运输等方面也存在较大的技术和成本压力。

因此，在依特立生制剂的开放和畅销之前，科学家和制药公司已经投入了大量的研究经费和广泛的人力资源。尽管效果显著，但在制剂的保质保障和合规制度方面，也需要更严格认真的监管和管理。

总之，依特立生的功效和作用已被证明为DMD患者带来了安全有效的治疗和生命救赎的希望。由于该药物的高灵敏度和不高的副作用，它在DMD的治疗领域中将具有显著的市场价值和潜在增长空间。未来，我们有理由相信，这种开创性的肌肉萎缩性疾病治疗药物将在临床实践中获得更广泛的认可和应用。

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2023-05-11 10:33:21 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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