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依特立生靶向药：重拾希望的新疗法

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董兴

高级医学编辑 药学专业

摘要：依特立生靶向药：重拾希望的新疗法 依特立生（eteplirsen）是一种新型靶向药物，是治疗特定类型肌萎缩性侧索硬化（Duchenne肌肉萎缩症）的药物。这种疾病是一种遗传性的病，特别常见于男孩，致命性非常高。但是，依

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2023-05-11 10:32:46 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生靶向药：重拾希望的新疗法

依特立生（eteplirsen）是一种新型靶向药物，是治疗特定类型肌萎缩性侧索硬化（Duchenne肌肉萎缩症）的药物。这种疾病是一种遗传性的病，特别常见于男孩，致命性非常高。但是，依特立生靶向药为这种疾病的患者带来了新的希望。

Duchenne肌肉萎缩症患者的基因缺陷会导致他们体内缺乏一种叫做神经肌肉连接素（dystrophin）的蛋白质。这导致了肌肉的逐步萎缩，许多患者在青少年时期就无法走路。患者的寿命通常不超过二十岁。

传统治疗方案通常采用类固醇来缓解患者的症状。但是，这些药物会引起多种副作用，包括骨质疏松、肝脏功能损害、血管收缩等等。因此，需要寻求新的治疗方案。

依特立生靶向药作用于基因缺陷中，促使其产生缺乏的神经肌肉连接素蛋白质。这是一种基于基因的治疗方法，还处于发展初期，但已经在临床试验中取得成功。这项治疗方法不仅可以增加患者的寿命，还可以延缓疾病进展，改善患者的生活质量。

此外，依特立生靶向药的疗效还在临床研究中被证实。一项研究显示，在接受依特立生靶向药治疗的Duchenne肌肉萎缩症患者中，有二十八个（44%）的人表现出了缺乏神经肌肉连接素蛋白的改善。

然而，这种靶向治疗方式并不适用于所有的患者。目前，只有大约13%的Duchenne肌肉萎缩症患者是这种治疗方案的候选者。虽然这个比例并不高，但对于那些被诊断为可接受治疗的患者来说，依特立生靶向药是一种希望。

总之，依特立生靶向药是一种基于基因的治疗方法，在Duchenne肌肉萎缩症患者中，有望缓解疾病进展，改善生活质量。虽然这种疗法目前只适用于少数人，但它代表了一种新的治疗方法的前景。我们有理由相信，在不久的将来，它将成为一种更广泛的治疗选项。

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2023-05-11 10:32:46 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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