依特立生：曾经被誉为“杜蛋白原缺失症救星”的药物

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：依特立生：曾经被誉为“杜蛋白原缺失症救星”的药物依特立生（eteplirsen）是一种针对杜蛋白基因突变所致的肌萎缩侧索硬化症（DMD）的药物，由美国生物制药公司Sarepta Therapeutics研发。该症是一种罕见的，由于?

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2023-05-11 10:30:27 发布

依特立生：曾经被誉为“杜蛋白原缺失症救星”的药物

依特立生（eteplirsen）是一种针对杜蛋白基因突变所致的肌萎缩侧索硬化症（DMD）的药物，由美国生物制药公司Sarepta Therapeutics研发。该症是一种罕见的，由于杜蛋白缺失而导致的遗传性疾病，患者的肌肉会逐渐萎缩，骨骼变形和呼吸系统衰竭等症状严重影响其生命质量和寿命。依特立生曾经被誉为这类疾病的救星，因为它是目前唯一一种获得FDA批准上市的针对DMD的基因修复治疗药物。

依特立生的副作用

尽管依特立生被认为是一种革命性的药物，但它也存在一些副作用，例如：

1.注射部位疼痛：使用依特立生的患者可能会出现注射部位疼痛和肿胀等症状。

2.恶心、呕吐和头晕：一些患者也报告了恶心、呕吐和头晕等不适感。

3.外周水肿：依特立生在使用时可能会引起外周水肿。

4.高热：一些患者可能会出现发热，高热可能会危及患者的生命安全。

5.过敏反应：使用依特立生可能会引起不同程度的过敏反应，从轻微皮疹到严重的过敏反应。

值得注意的是，依特立生并不会治愈DMD，它只是一种能够在较小程度上改善患者的情况。同时，不同的患者可能对依特立生的副作用反应也有所不同，可能有些人会出现以上症状，但也可能有一些患者体验不到任何副作用。

结论

总的来说，依特立生作为一种针对DMD的基因修复药物，虽然在治疗DMD方面取得了一定的成就，但在使用时也存在一定的副作用。在使用依特立生之前，患者应该和医生进行详细的沟通，了解自己是否适合使用此药，如何使用以及可能的风险和副作用等，并根据医生的建议来选择是否使用依特立生治疗DMD。

依特立生的相关介绍

杜氏肌营养不良症

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2023-05-11 10:30:27 更新

依特立生基本信息
依特立生
- 剂型：
  注射剂
- 厂家：
  美国sarepta
- 适应症：
  FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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