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摘要:依特立生(eteplirsen)具体说明书:安全和有效治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)的全面指南 依特立生(eteplirsen)是一种用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)的药物。它是一种修饰DNA的药物,可帮助患者的身体产生缺失的?
依特立生(eteplirsen)具体说明书:安全和有效治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)的全面指南
依特立生(eteplirsen)是一种用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)的药物。它是一种修饰DNA的药物,可帮助患者的身体产生缺失的肌肉蛋白,从而减缓疾病进展、改善肌力和运动功能。
依特立生(eteplirsen)的用法和使用方法
依特立生(eteplirsen)是通过注射给予的,具体用法和使用方法需要在专业医生的指导下完成。通常,依特立生(eteplirsen)的推荐剂量为每千克体重30毫克,每周一次,注射到肌肉中。注射点应轮流改变,以避免肌肉萎缩和疼痛。
依特立生(eteplirsen)的治疗效果和注意事项
研究表明,依特立生(eteplirsen)可以显著改善患者的肌力和运动功能,缓解疾病症状。然而,由于该药物的使用场景和治疗效果具体因人而异,因此必须在专业医生的监督下使用。患者和家属应密切关注治疗效果和任何不良反应,并及时向医生汇报。
依特立生(eteplirsen)的副作用和禁忌症
正常情况下,依特立生(eteplirsen)的副作用较少,大多数患者耐受性良好且不会引起明显的不良反应。然而,如果患者出现过敏反应、呼吸困难、肌肉萎缩、疲劳或其他严重症状,应立即就医处理。同时,依特立生(eteplirsen)不能用于孕妇、哺乳期妇女或有特殊禁忌症的病人。
总结
在一系列的临床试验中,依特立生(eteplirsen)被认为是一种安全和有效的药物,可对Duchenne肌营养不良症(DMD)的患者产生显著的治疗效果。患者和家属应注意药物的剂量、使用方法、不良反应和禁忌症等内容,避免因不当使用而影响治疗效果和患者的安全。同时,应定期与专业医生沟通,及时调整治疗方案,以达到最佳的治疗效果。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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