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摘要:依特立生(eteplirsen)具体说明书:安全和有效治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)的全面指南 依特立生(eteplirsen)是一种用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)的药物。它是一种修饰DNA的药物,可帮助患者的身体产生缺失的?
依特立生(eteplirsen)具体说明书:安全和有效治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)的全面指南
依特立生(eteplirsen)是一种用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)的药物。它是一种修饰DNA的药物,可帮助患者的身体产生缺失的肌肉蛋白,从而减缓疾病进展、改善肌力和运动功能。
依特立生(eteplirsen)的用法和使用方法
依特立生(eteplirsen)是通过注射给予的,具体用法和使用方法需要在专业医生的指导下完成。通常,依特立生(eteplirsen)的推荐剂量为每千克体重30毫克,每周一次,注射到肌肉中。注射点应轮流改变,以避免肌肉萎缩和疼痛。
依特立生(eteplirsen)的治疗效果和注意事项
研究表明,依特立生(eteplirsen)可以显著改善患者的肌力和运动功能,缓解疾病症状。然而,由于该药物的使用场景和治疗效果具体因人而异,因此必须在专业医生的监督下使用。患者和家属应密切关注治疗效果和任何不良反应,并及时向医生汇报。
依特立生(eteplirsen)的副作用和禁忌症
正常情况下,依特立生(eteplirsen)的副作用较少,大多数患者耐受性良好且不会引起明显的不良反应。然而,如果患者出现过敏反应、呼吸困难、肌肉萎缩、疲劳或其他严重症状,应立即就医处理。同时,依特立生(eteplirsen)不能用于孕妇、哺乳期妇女或有特殊禁忌症的病人。
总结
在一系列的临床试验中,依特立生(eteplirsen)被认为是一种安全和有效的药物,可对Duchenne肌营养不良症(DMD)的患者产生显著的治疗效果。患者和家属应注意药物的剂量、使用方法、不良反应和禁忌症等内容,避免因不当使用而影响治疗效果和患者的安全。同时,应定期与专业医生沟通,及时调整治疗方案,以达到最佳的治疗效果。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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