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依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的主要成份是什么

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的主要成份是什么,依利格鲁司(Eliglustat)主要成份为：依利格鲁司。化学名称：N-((1R,2R)-1-(2,3-二氢苯并[b][1,4]二辛-6-基)-1-羟基-3-(吡咯litin-1yl)丙烷-2-基)辛酰胺(2R,3R)-2,3-二羟基琥珀酸酯。分子式：C23H35NO5。分子量：389.53克/摩尔。

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2024-01-02 15:30:12 发布

依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的主要成份是什么,依利格鲁司(Eliglustat)主要成份为：依利格鲁司。化学名称：N-((1R,2R)-1-(2,3-二氢苯并[b][1,4]二辛-6-基)-1-羟基-3-(吡咯litin-1yl)丙烷-2-基)辛酰胺(2R,3R)-2,3-二羟基琥珀酸酯。分子式：C23H35NO5。分子量：389.53克/摩尔。

依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga是一种用于1型戈谢病成人患者的口服疗法。戈谢病是一种遗传性代谢疾病，患者体内缺乏酸性β-葡萄糖苷酶（acid β-glucosidase）酶的活性，导致葡萄糖脂质（glucosylceramide）在组织中的积累，进而影响多个器官和系统的功能。依利格鲁司Cerdelga通过帮助患者体内葡萄糖脂质的正常代谢，可减轻戈谢病的症状和疾病进展。

1. 成分概述

依利格鲁司（Eliglustat）是Cerdelga所含的主要成分。这是一种特异性的酸性β-葡萄糖苷酶抑制剂，并且是一种带有竞争性的酶还原剂。依利格鲁司通过抑制葡萄糖脂质的蓝内酯化作用，阻止其在代谢过程中的积累，以减轻戈谢病患者的症状。

2. 药物机制

依利格鲁司的作用机制是通过与酸性β-葡萄糖苷酶竞争性结合，抑制该酶的活性。这一竞争性抑制的结果是，依利格鲁司降低了体内葡萄糖脂质合成的速率。葡萄糖脂质的代谢问题是戈谢病的核心，因此通过减少这种积累，依利格鲁司有助于维持正常的代谢过程。

3. 用途和疗效

依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga已被批准作为1型戈谢病成人患者的唯一一线口服疗法。该药物的主要目标是减轻症状并改善患者的生活质量。通过帮助恢复体内葡萄糖脂质的正常代谢，依利格鲁司能够缓解病情并阻止疾病进展。

4. 安全性和副作用

使用任何药物都可能存在一些安全性和副作用的问题。依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga的安全性和耐受性已经在临床试验中进行了评估，并且已被授权用于1型戈谢病。患者在使用该药物时应谨慎，并遵循医生的建议。常见的副作用可能包括恶心、腹泻、腹痛和疲劳等。如果患者出现不适或不寻常的症状，应及时告知医生。

总结起来，依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga是一种用于治疗1型戈谢病的口服疗法。它的成分主要包括依利格鲁司，这是一种酸性β-葡萄糖苷酶抑制剂，通过竞争性抑制酶的活性，减少葡萄糖脂质在患者体内的积累。该药物已被证实在1型戈谢病成人患者中具有安全性和疗效，并且能够减轻症状、改善生活质量。在使用该药物时，患者应注意副作用并遵循医生的指导和监测。

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戈谢病
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2024-01-02 15:30:12 更新

  • 依利格鲁司胶囊基本信息

    依利格鲁司胶囊
    • 剂型：

      胶囊剂

    • 厂家：

      法国赛诺菲

    • 适应症：

      用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法

  • 依利格鲁司 eliglustat Cerdelge基本信息

    依利格鲁司 eliglustat Cerdelge
    • 剂型：

      胶囊剂

    • 厂家：

      美国健赞Genzyme

    • 适应症：

      适用于Ⅰ类戈谢病

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

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