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依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适应症是什么

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适应症是什么,依利格鲁司(Eliglustat)适用于：1、CYP2D6快代谢型；2、中间代谢型；3、慢代谢型1型高雪氏症。

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2023-12-31 10:29:18 发布

依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适应症是什么,依利格鲁司(Eliglustat)适用于：1、CYP2D6快代谢型；2、中间代谢型；3、慢代谢型1型高雪氏症。

戈谢病是一种罕见的遗传代谢性疾病，与酸葡萄糖苷酶（glucocerebrosidase）的缺乏或功能异常有关。这种酶通常负责分解细胞内的酸葡萄糖苷脂类，而当其功能受损时，这些脂质将在细胞中积累，导致多个器官受损，包括骨骼、肝脏和脾脏。

1. 依利格鲁司Cerdelga的适应症（1. Indications）：

依利格鲁司Cerdelga用作1型戈谢病成人患者的唯一一线口服治疗药物。它被批准用于那些能够耐受或有效管理副作用的患者，其酸葡萄糖苷酶蛋白（glucocerebrosidase protein）活性较不足以通过酸性β-葡萄糖苷酶（glucosidase beta acid）酶替代治疗。

2. 依利格鲁司Cerdelga的作用机制（2. Mechanism of Action）：

依利格鲁司是一种酸性β-葡萄糖苷酶抑制剂，能够抑制酸性β-葡萄糖苷酶的活性。通过抑制该酶的活性，依利格鲁司可以降低患者体内异质酸葡萄糖苷脂的积累水平，从而减轻戈谢病相关的症状。

3. 依利格鲁司Cerdelga的应用方式（3. Administration）：

依利格鲁司Cerdelga以口服胶囊的形式给予患者。一般情况下，每日需要服用两次，每次剂量为每颗胶囊84毫克。患者在饭后30分钟内服用，并且要避免与高脂食物一起服用。

4. 依利格鲁司Cerdelga的安全性和副作用（4. Safety and Side Effects）：

在临床试验中，依利格鲁司Cerdelga被证明是相对安全有效的治疗药物。常见的副作用包括头痛、腹痛、呕吐、腹泻等消化道症状。此外，依利格鲁司还可能导致肝功能异常和心电图异常。因此，患者在使用依利格鲁司之前应接受基线和定期的肝功能和心电图监测。

总结（Conclusion）：

依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga是一种用于治疗1型戈谢病成人患者的口服药物。它通过抑制酸性β-葡萄糖苷酶的活性，降低体内异质酸葡萄糖苷脂的积累水平，从而减轻戈谢病相关的症状。患者在使用依利格鲁司之前应该了解其安全性和副作用，并定期接受相关监测。通过合理使用依利格鲁司，患者可以获得更好的生活质量和疾病管理效果。

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戈谢病
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2023-12-31 10:29:18 更新

  • 依利格鲁司胶囊基本信息

    依利格鲁司胶囊
    • 剂型：

      胶囊剂

    • 厂家：

      法国赛诺菲

    • 适应症：

      用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法

  • 依利格鲁司 eliglustat Cerdelge基本信息

    依利格鲁司 eliglustat Cerdelge
    • 剂型：

      胶囊剂

    • 厂家：

      美国健赞Genzyme

    • 适应症：

      适用于Ⅰ类戈谢病

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

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