依特立生(Eteplirsen)Exondys51的适应症、用药注意事项及禁忌

吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依特立生(Eteplirsen)Exondys51的适应症、用药注意事项及禁忌,依特立生(Eteplirsen)适用于：杜氏肌营养不良症患者。依特立生(Eteplirsen)的注意事项：1、患者和患者的监护人应该严格遵循医生的处方和建议；2、患者需要确保注射技巧正确，并按照医生的指示正确使用药物；3、监测任何可能的药物不良反应，并及时报告给医生；4、在使用依特立生的同时，告知医生所有正在使用的其他药物，包括处方药、非处方药和补充剂；5、儿童和孕妇中的安全性和有效性尚未充分研究，因此在这些人群中的使用需要谨

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2023-12-27 09:19:03 发布

依特立生(Eteplirsen)Exondys51的适应症、用药注意事项及禁忌,依特立生(Eteplirsen)适用于：杜氏肌营养不良症患者。依特立生(Eteplirsen)的注意事项：1、患者和患者的监护人应该严格遵循医生的处方和建议；2、患者需要确保注射技巧正确，并按照医生的指示正确使用药物；3、监测任何可能的药物不良反应，并及时报告给医生；4、在使用依特立生的同时，告知医生所有正在使用的其他药物，包括处方药、非处方药和补充剂；5、儿童和孕妇中的安全性和有效性尚未充分研究，因此在这些人群中的使用需要谨慎考虑。

依特立生（Eteplirsen）Exondys51是一种新药，由美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症）的患者。杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，导致肌肉逐渐变弱和衰竭。依特立生被认为是一项重要的突破，为患者以及其家人带来了希望。

1. 适应症：

依特立生（Eteplirsen）Exondys51主要适用于年龄在5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者，该药物用于促进特定基因的表达，有助于增加患者体内缺失的肌肉蛋白质dystrophin的产生。这有助于缓解肌肉退化的过程，减轻患者疾病的严重性，并提高日常生活活动能力。

2. 用药注意事项：

在使用依特立生（Eteplirsen）Exondys51之前，患者及其医生应该了解以下注意事项：

特定基因突变检测：确认患者拥有特定基因突变（即dyystrophin基因的exon 51缺失）是使用该药物的前提条件。

用药监测：患者在使用依特立生时应定期接受心肺功能和其他健康指标的监测，以评估药物疗效和安全性。

儿童和青少年使用：目前尚未确定Exondys51对于年龄在5岁以下的患者是否安全有效，因此仅推荐给年龄在5岁及以上的患者使用。

孕妇和哺乳期妇女：由于缺乏足够的数据，依特立生在孕妇和哺乳期妇女中的安全性和有效性尚不明确。在这些情况下，应遵循医生的建议。

3. 禁忌症：

依特立生（Eteplirsen）Exondys51的使用有一些禁忌症，包括但不限于以下情况：

有过敏反应历史：如对依特立生成分或类似药物产生过敏反应，禁止使用这种药物。