依特立生(Eteplirsen)Exondys51的成份、性状及规格

吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依特立生(Eteplirsen)Exondys51的成份、性状及规格,依特立生(Eteplirsen)主要成份为：磷酸核糖核苷酸。化学名称：3'-{2-[2-(7,8-Diaminopurin-2-yl)ethoxy]ethyl}-N,N-dimethylpropan-1-amine。分子式：C364H569N177O122P30。分子量：10305.7。

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2023-12-25 10:45:49 发布

依特立生(Eteplirsen)Exondys51的成份、性状及规格,依特立生(Eteplirsen)主要成份为：磷酸核糖核苷酸。化学名称：3'-{2-[2-(7,8-Diaminopurin-2-yl)ethoxy]ethyl}-N,N-dimethylpropan-1-amine。分子式：C364H569N177O122P30。分子量：10305.7。

依特立生（Eteplirsen）Exondys 51是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症的新药。本文将介绍依特立生（Eteplirsen）Exondys 51的成份、性状以及规格。

1. 成份：

依特立生（Eteplirsen）Exondys 51的主要成份是一种名为eteplirsen的核苷酸类药物。eteplirsen是一种单链人工DNA分子，通过特定的化学结构与肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）患者基因的突变位点相匹配。这种药物可帮助修复、恢复或维持神经肌肉递质核糖核酸的编码能力，从而改善患者的肌肉功能。

2. 性状：

依特立生（Eteplirsen）Exondys 51是一种无菌、无色且无味的溶液。该药物主要以冻干的形式提供，患者在使用前需要添加适量的溶剂重新配制。

3. 规格：

依特立生（Eteplirsen）Exondys 51的规格是根据治疗需要而定的。医生会根据患者的体重和治疗计划来决定每次注射的剂量和注射间隔。通常情况下，依特立生（Eteplirsen）Exondys 51的推荐剂量为每公斤体重30毫克，每周注射一次。药物的注射通常采用静脉注射的方式进行。

值得一提的是，尽管依特立生（Eteplirsen）Exondys 51在美国取得了FDA的批准，但它仅作为杜氏肌营养不良症的特定亚型患者的治疗选择。对于其他类型的DMD患者，医生可能会选择其他适合的治疗方案。在使用依特立生（Eteplirsen）Exondys 51之前，患者应咨询专业医生，了解其适应症和不良反应情况，并严格遵循医生的建议和用药指导。

依特立生（Eteplirsen）Exondys 51是一种新型治疗杜氏肌营养不良症的药物，其成份为eteplirsen核苷酸类药物。它的性状为无色无味的溶液，以冻干形式提供。依特立生（Eteplirsen）Exondys 51的规格取决于患者的体重和治疗计划，每周注射一次，剂量为每公斤体重30毫克。患者在使用前应遵循医生的建议，并确保了解该药物的适应症和不良反应。