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摘要:依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga适应症具体有哪些,依利格鲁司(Eliglustat)适用于:1、CYP2D6快代谢型;2、中间代谢型;3、慢代谢型1型高雪氏症。
依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga适应症具体有哪些,依利格鲁司(Eliglustat)适用于:1、CYP2D6快代谢型;2、中间代谢型;3、慢代谢型1型高雪氏症。
依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga是一种用于治疗1型戈谢病成人患者的口服药物。本文将详细介绍依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适应症。
1. 什么是1型戈谢病?
1型戈谢病(Gaucher disease type 1)是一种遗传性疾病,主要由于人体酶缺乏引起的代谢障碍。这种疾病会导致身体无法有效地清除一种称为葡糖苷酶(glucocerebrosidase)的酶的代谢产物,进而导致脂质在脏器中积聚。1型戈谢病通常会导致肝脾肿大、贫血、骨骼畸形以及其他严重症状。
2. 依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的作用机制
依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga是一种合成的酶抑制剂,可用于治疗1型戈谢病。该药物通过阻断酶的活性,减少合成脂质的速度,从而减轻脏器中脂质的积聚。依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga是1型戈谢病成人患者的唯一一线口服疗法。
3. 依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适应症
依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga适用于已经确诊为1型戈谢病的成人患者。该药物可用于治疗那些病情较轻或无神经系统受累的患者。它可以用作一线口服疗法,取代传统的酶替代疗法(enzyme replacement therapy,ERT)。
4. 依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的优势
相比于传统的酶替代疗法,依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga具有一些优势。首先,它是一种口服药物,患者可以自行服用,避免了定期静脉注射的不便。其次,依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga可以在家中使用,减少了患者前往医院的次数。第三,该药物具有与酶替代疗法相似的疗效,可有效减轻1型戈谢病的症状和并发症。
依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga是一种适用于1型戈谢病成人患者的口服药物。它通过减少脏器中脂质的积聚来改善病情。相比传统的酶替代疗法,依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga具有更便利的用药方式,并且效果显著。对于1型戈谢病患者来说,依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga是一种重要的治疗选择。在使用前仍需咨询医生以了解个人情况和可能的副作用。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
胶囊剂
美国健赞Genzyme
适用于Ⅰ类戈谢病
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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