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摘要:印度依特立生仿制药说明书:让肌萎缩依旧有希望 众所周知,肌萎缩性脊髓侧索硬化症(SMA)这个罕见病一度被人们遗忘,它的发病率甚至低于癌症和艾滋病。但是,一位七岁的患者艾米丽的父母通过社交媒体寻求帮助,引?
印度依特立生仿制药说明书:让肌萎缩依旧有希望
众所周知,肌萎缩性脊髓侧索硬化症(SMA)这个罕见病一度被人们遗忘,它的发病率甚至低于癌症和艾滋病。但是,一位七岁的患者艾米丽的父母通过社交媒体寻求帮助,引导世界重新关注该病。她们最后取得的胜利是,依特立生(eteplirsen)这个治疗药物被发现。
依特立生是由开曼群岛的生物技术公司辉瑞和美国生物制药公司诺华联合研发的一款特殊药物,它不仅能够治疗SMA,而且对基因剪切也有很大的帮助。但随之而来的问题是,世界上有很多患者需要依赖该药物才能生存,但是这个治疗在全世界无法以可负担的价格供应到所有需要它的患者。所以,许多国家开始研究仿制该药物。其中印度是其中的主角之一,他们已经仿制生产了依特立生类似药:
(1)Glenmark的Glenzepyro(GZP)
(2)ZydusCadila的Myozyme
(3)Lupin的Ulizero
仿制药的研制符合国际惯例并且可以让更多患者获得治疗,但是越来越多的患者对这种仿制药所呈现的健康风险感到担忧,他们认为它们可能不太安全、有效,或者还没有得到充分的科学评估。因此,这些患者感到羞愧和愤怒,认为仿制药不是完全合法的。
但是,真正重要的是,在大多数国家里,仿制药已经保证了公民的健康和经济利益,它们不仅缓解了许多疾病,而且以低于原创药物的价格供应到患者手中。据估计,印度是全球最大的仿制药制造商之一,它们的机遇在于经济成本低廉,药物临证和具体问题也有了可靠的支持。
最后,虽然依特立生的仿制药在全球处于较低的价格,但它们的药物疗效是不能保证的。因此,如果您决定在使用这些仿制药时进行治疗,请务必在医生的指导下慎重考虑。在治疗中需严格按照说明书的使用和剂量,避免自行改变和调整剂量。这样才能更好的收到治疗效果,达到科学规范。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
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