依特立生是什么药？了解这个药品对于那些受到肌肉萎缩症（DMD）影响的家庭来说至关重要。依特立生是由生物

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：依特立生是什么药？了解这个药品对于那些受到肌肉萎缩症（DMD）影响的家庭来说至关重要。依特立生是由生物技术公司Sarepta Therapeutics开发的基因治疗药物，用于治疗由dystrophin基因缺失引起的DMD。 DMD是一种遗?

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2023-05-04 14:04:23 发布

依特立生是什么药？了解这个药品对于那些受到肌肉萎缩症（DMD）影响的家庭来说至关重要。依特立生是由生物技术公司Sarepta Therapeutics开发的基因治疗药物，用于治疗由dystrophin基因缺失引起的DMD。

DMD是一种遗传病，影响在男性胎儿期时由母亲遗传的基因。该基因指示细胞内一种名为dystrophin的蛋白质的生成，该蛋白质对于肌肉的健康和生长至关重要。但是，如果母亲传递给儿子的基因中有缺陷，dystrophin蛋白质无法正常生成，导致肌肉的退化和萎缩。

正如您可以想象的那样，DMD非常痛苦和令人绝望。DMD病人活动能力受到影响，可能需要使用轮椅。DMD患者的肌肉也容易疲劳和受伤，通常在儿童时期就开始出现症状，并在患者长大的过程中逐渐加剧。

虽然没有治愈DMD的方法，但依特立生出现之前，DMD患者可以使用其他方法来缓解病情，例如物理治疗和手术。对于那些病情特别严重的患者，轮椅也非常有用。

依特立生是一种基因治疗药物，可以增加DMD患者体内的dystrophin蛋白质生成。正如先前提到的，dystrophin对于肌肉的健康和生长至关重要。在依特立生治疗过程中，通过注射药物，患者的肌肉可以从中获得足够的dystrophin蛋白质。这种药物尚未被证明可以长期治愈DMD，但研究表明它可以减轻患者的病情，延缓病情的恶化。

虽然依特立生正在改善DMD患者的生活质量，但这并不意味着治愈DMD已经得到成功。在很多情况下，DMD患者仍然依赖于其他支持来缓解他们的症状。因此，医生和研究人员仍在进行研究，以寻找更好的治疗方法和潜在的治愈方案。

总的来说，依特立生对DMD患者是一种非常重要的药物。它可能不是治愈DMD的完美解决方案，但它在改善患者生活的方面已经做出了巨大的努力。随着时间的推移和更广泛的研究，我们可能会看到更多的进展，为DMD患者带来希望和改善。