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摘要:依特立生一个疗程多少钱?了解一下这种药物治疗肌萎缩侧索硬化症的价格和效果 肌萎缩侧索硬化症(also known as ALS或者Lou Gehrig’s症)是一种神经系统疾病,它导致了身体的肌肉功能失调和逐步丧失,最终会导致呼吸
依特立生一个疗程多少钱?了解一下这种药物治疗肌萎缩侧索硬化症的价格和效果
肌萎缩侧索硬化症(also known as ALS或者Lou Gehrig’s症)是一种神经系统疾病,它导致了身体的肌肉功能失调和逐步丧失,最终会导致呼吸衰竭。尽管我们现在对这种疾病的基础知识越来越多,那么有效的治疗方法还是少之又少。在近年来的一项研究中,依特立生(eteplirsen)被提出作为一种新的药物治疗肌萎缩侧索硬化症的方案。
那么这种新药物是什么?如何治疗这种疾病?
~这里需要知识链接 在这种疾病中,人体的神经元会逐渐死亡,这将导致身体肌肉的无法正常工作。这意味着身体的一些部位,如手臂和腿部,逐渐失去了它们工作的能力。这种药物治疗的方法,最初是被提出在2011年的一项研究中。这种治疗方案涉及到一种叫做外显子跳跃的方法。这种方法可以防止基因缺失导致的蛋白质缺失,使它们重新回到神经元的正常位置。这样便能够恢复神经元的功能以及肌肉的正常工作。
虽然这种治疗药物看上去很有希望,但是同时它的价格也是极为昂贵的。据报道,依特立生一个疗程大约需要40万美元,这个价格对于大多数家庭来说显得不可承受,而且由于这种疾病的发病率非常低,因此社会上对于这种药物的需求量同样很少。
当然,需要指出的是,虽然存在这样的财务担忧,但这种药物还是得到很多人的认可,并且有不少的成功案例。因此人们还是对它抱有一定的希望。
从大多数人的角度来看,依特莱森的确是一种绝对的昂贵药物,但是对于那些患有ALS的患者来说,它注定会是一种宝贵的药物。不难想象,如果这种药物能够大规模地应用和生产,那么自然会大幅降低患者和家庭的财务负担。
总而言之,对于患有ALS的患者来说,依特立生是一种充满希望的新药物。虽然它的价格可能会让大多数人望而却步,但是同时它的发展和进步也是我们一直在追求的目标。希望未来的技术和药物发展有望为患者带来更多新的希望和选择。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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