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摘要:依特立生一个疗程多少钱?了解一下这种药物治疗肌萎缩侧索硬化症的价格和效果 肌萎缩侧索硬化症(also known as ALS或者Lou Gehrig’s症)是一种神经系统疾病,它导致了身体的肌肉功能失调和逐步丧失,最终会导致呼吸
依特立生一个疗程多少钱?了解一下这种药物治疗肌萎缩侧索硬化症的价格和效果
肌萎缩侧索硬化症(also known as ALS或者Lou Gehrig’s症)是一种神经系统疾病,它导致了身体的肌肉功能失调和逐步丧失,最终会导致呼吸衰竭。尽管我们现在对这种疾病的基础知识越来越多,那么有效的治疗方法还是少之又少。在近年来的一项研究中,依特立生(eteplirsen)被提出作为一种新的药物治疗肌萎缩侧索硬化症的方案。
那么这种新药物是什么?如何治疗这种疾病?
~这里需要知识链接 在这种疾病中,人体的神经元会逐渐死亡,这将导致身体肌肉的无法正常工作。这意味着身体的一些部位,如手臂和腿部,逐渐失去了它们工作的能力。这种药物治疗的方法,最初是被提出在2011年的一项研究中。这种治疗方案涉及到一种叫做外显子跳跃的方法。这种方法可以防止基因缺失导致的蛋白质缺失,使它们重新回到神经元的正常位置。这样便能够恢复神经元的功能以及肌肉的正常工作。
虽然这种治疗药物看上去很有希望,但是同时它的价格也是极为昂贵的。据报道,依特立生一个疗程大约需要40万美元,这个价格对于大多数家庭来说显得不可承受,而且由于这种疾病的发病率非常低,因此社会上对于这种药物的需求量同样很少。
当然,需要指出的是,虽然存在这样的财务担忧,但这种药物还是得到很多人的认可,并且有不少的成功案例。因此人们还是对它抱有一定的希望。
从大多数人的角度来看,依特莱森的确是一种绝对的昂贵药物,但是对于那些患有ALS的患者来说,它注定会是一种宝贵的药物。不难想象,如果这种药物能够大规模地应用和生产,那么自然会大幅降低患者和家庭的财务负担。
总而言之,对于患有ALS的患者来说,依特立生是一种充满希望的新药物。虽然它的价格可能会让大多数人望而却步,但是同时它的发展和进步也是我们一直在追求的目标。希望未来的技术和药物发展有望为患者带来更多新的希望和选择。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
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