依特立生医保报销，为DMD患者提供救赎

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：依特立生医保报销，为DMD患者提供救赎随着科技的不断发展，越来越多的罕见病得到了更好的治疗，依特立生（eteplirsen）作为美国首个针对达海森肌萎缩症(DMD)基因突变变异而研制出的基因编辑治疗药物，为患者带来了

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2023-05-04 13:58:03 发布

依特立生医保报销，为DMD患者提供救赎

随着科技的不断发展，越来越多的罕见病得到了更好的治疗，依特立生（eteplirsen）作为美国首个针对达海森肌萎缩症(DMD)基因突变变异而研制出的基因编辑治疗药物，为患者带来了希望，同时也让患者面临了高昂的医疗费用。此时，医保报销成为了很多患者的救命稻草。

首先，依特立生是一种由 Sarepta Therapeutics 公司开发的药物，主要用于治疗DMD这种罕见的遗传性疾病。因为DMD患者缺乏一种名为“ dystrophin”的蛋白质，这种蛋白质关乎肌肉结构的稳定，所以DMD患者会出现进行性肌肉萎缩症状。依特立生作为针对这种蛋白质缺失进行特定编辑的药物，可以治疗一些DMD患者，比如那些在DMD基因突变上存在可用的“跳跃子”（exon）的孩子，由于缺乏这个“跳跃子”存在，这种类型的DMD患者在药物治疗之前需要依靠助行器，药物的出现改变了患者生活的质量。

然而，在这个发现新药并通过FDA审批的过程中，依特立生也经历了一些波折。由于药物治疗的费用较高，最初的时候，拥有保险的美国患者们需要自掏腰包来购买依特立生，这让很多DMD患者和家庭备受折磨。但是随着时间的推移，医保方面做出的决策，让这个药物变得更加平易近人，对于患者来说是一个极为重要的进步。

美国中央医保（CMS）批准了使用国家组合码来报销依特立生的费用，并同意将这种治疗方法作为DMD患者治疗计划的可选方案之一。使用国家组合码对于那些在依特立生治疗过程中遇到抵抗的医保提供者来说，就像是一个“箭在弦上必须发射”，意味着如果他们不再为被拒绝的依特立生治疗提交上诉请求，他们将面临到CMS造成的潜在关连。这个决定表现了政府，以及CMS对于DMD患者在依特立生药物治疗上的态度。

对于DMD患者来说，医保报销的进步对于他们来说是一个福音。因为不仅对于患者本身会减轻负担，也会减少家庭亲友们的经济担负。而且医保报销也可以激励DMD患者积极治疗和正向思考。DMD患者治疗是一个长期而又复杂的过程，需要患者的持久力。

总的来说，医保报销对于依特立生治疗或者是整个DMD患者来说，是一个非常重要的进步。随着科学技术不断进步，我们相信依特立生类似的基因编辑治疗药物将会越来越多，医疗保障措施的完善对于罕见病患者家庭和社会来说都是一个好消息，对于人类社会的进步也将发挥着重要作用。