依特立生治疗肌肉萎缩症需要多少钱？

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：依特立生治疗肌肉萎缩症需要多少钱？肌肉萎缩症是一组遗传性疾病，它是由于缺乏特定的蛋白质，而导致患者肌肉无法保持强壮并逐渐萎缩。在这些疾病中，肌萎病(DMD)是最常见的类型。而依特立生是一种能够缓解DMD患者

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2023-05-04 13:55:58 发布

依特立生治疗肌肉萎缩症需要多少钱？

肌肉萎缩症是一组遗传性疾病，它是由于缺乏特定的蛋白质，而导致患者肌肉无法保持强壮并逐渐萎缩。在这些疾病中，肌萎病(DMD)是最常见的类型。而依特立生是一种能够缓解DMD患者痛苦的药物。但是，这种药物的代价并不菲薄，那么依特立生一年需要多少钱呢？

依特立生（eteplirsen）是一种基于外生态的剪切介导的转录调节（SSO）疗法，它是由Sarepta Therapeutics所开发。通过在DMD患者的基因上添加缺失的外显子，这种药物的作用是帮助RNA编辑，使DMD基因能够翻译成完整的蛋白质，从而减轻患者的肌肉松弛和萎缩。目前尚无明确的治愈DMD的药物可用，但是对于许多患者来说，依特立生能够改善他们的生活质量。

然而，这种药物的价格不菲。根据澳大利亚医学保健评估RAZOR对依特立生的研究报告，该药物每剂注射费用费用近3.16万美元。治疗过程中，大多数患者需要每周注射一次，一年将需要约164万美元的费用。

尽管如此，从病人和家庭的角度来看，对于那些患有DMD的人来说，这种药物是无价的。虽然商业健康保险公司通常会覆盖这种药物的费用，但对于那些没有保险或保险不覆盖全部费用的患者来说，药物的价格可能会成为他们面临的无法承受的医疗债务的重大负担。

总的来说，依特立生虽然是一种昂贵的药物，但对DMD患者来说，它已经成为了一种改善生活质量的机会。在未来，我们可以期待这种药物价格的下降，从而能够为更多的患者提供必要的救治。