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依特立生适应症:帮助病人减轻肌肉退化症状

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董兴

高级医学编辑 药学专业

摘要:依特立生适应症:帮助病人减轻肌肉退化症状 依特立生是一种创新性的药物,用于治疗小鼠肌肉退化症,更被称为遗传性肌肉萎缩症。先天性肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy)是一种遗传性病症,通常影响男性,?

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2023-05-04 13:55:04 发布

依特立生适应症:帮助病人减轻肌肉退化症状

依特立生是一种创新性的药物,用于治疗小鼠肌肉退化症,更被称为遗传性肌肉萎缩症。先天性肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy)是一种遗传性病症,通常影响男性,在儿童时期就开始发作。它引起了身体肌肉的退化和弱化,导致病人有时会丧失运动能力。

病人肌肉的损伤和进一步衰弱是由于一种基因缺陷造成的,这种缺陷阻碍了肌肉生成中的一种蛋白质。DMD患者通常在十几岁的时候就失去了走路的能力,之后就更难以控制自己的肌肉。几乎所有DMD患者都会慢慢变得越来越虚弱,即使使用轮椅也会时常感到痛苦。

依特立生是一种肿瘤坏死因子(TNF)抑制剂,通过增加大肌肉蛋白生成,促进病人肌肉生成和增长。依特立生可以通过定期注射的方式使用,以帮助DMD患者减轻自身肌肉的退化症状。

依特立生可以为DMD患者提供的潜在好处是不言而喻的。它可以帮助他们保持肌肉强度和运动能力,从而改善生活质量。在一项对13名DMD患者的研究中,发现接受依特立生治疗的患者在墨西哥城步行10分钟的距离中的平均速度比接受安慰剂治疗的患者快了12%。

虽然依特立生被证明可以减轻DMD患者的肌肉萎缩症状,但并不是所有的患者都能从中受益。依特立生仅适用于一定类型的DMD患者,并且目前只有临证研究得出的初步结果。然而,在未来的临床试验中,随着进一步的研究,依特立生或许会成为治疗DMD的重要药物之一。

总之,依特立生作为一种特殊的药物适用于特定类型的DMD患者,但它带来的好处对于那些受试者来说是显著的,可以帮助他们减轻病痛和改善生活质量。许多人正在密切关注依特立生的进一步临床试验,希望可以在未来的一天,帮助更多的DMD患者摆脱他们的肌肉退化症状。

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2023-05-04 13:55:04 更新
  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型:

      注射剂

    • 厂家:

      美国sarepta

    • 适应症:

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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