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摘要:依特立生适应症:帮助病人减轻肌肉退化症状 依特立生是一种创新性的药物,用于治疗小鼠肌肉退化症,更被称为遗传性肌肉萎缩症。先天性肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy)是一种遗传性病症,通常影响男性,?
依特立生适应症:帮助病人减轻肌肉退化症状
依特立生是一种创新性的药物,用于治疗小鼠肌肉退化症,更被称为遗传性肌肉萎缩症。先天性肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy)是一种遗传性病症,通常影响男性,在儿童时期就开始发作。它引起了身体肌肉的退化和弱化,导致病人有时会丧失运动能力。
病人肌肉的损伤和进一步衰弱是由于一种基因缺陷造成的,这种缺陷阻碍了肌肉生成中的一种蛋白质。DMD患者通常在十几岁的时候就失去了走路的能力,之后就更难以控制自己的肌肉。几乎所有DMD患者都会慢慢变得越来越虚弱,即使使用轮椅也会时常感到痛苦。
依特立生是一种肿瘤坏死因子(TNF)抑制剂,通过增加大肌肉蛋白生成,促进病人肌肉生成和增长。依特立生可以通过定期注射的方式使用,以帮助DMD患者减轻自身肌肉的退化症状。
依特立生可以为DMD患者提供的潜在好处是不言而喻的。它可以帮助他们保持肌肉强度和运动能力,从而改善生活质量。在一项对13名DMD患者的研究中,发现接受依特立生治疗的患者在墨西哥城步行10分钟的距离中的平均速度比接受安慰剂治疗的患者快了12%。
虽然依特立生被证明可以减轻DMD患者的肌肉萎缩症状,但并不是所有的患者都能从中受益。依特立生仅适用于一定类型的DMD患者,并且目前只有临证研究得出的初步结果。然而,在未来的临床试验中,随着进一步的研究,依特立生或许会成为治疗DMD的重要药物之一。
总之,依特立生作为一种特殊的药物适用于特定类型的DMD患者,但它带来的好处对于那些受试者来说是显著的,可以帮助他们减轻病痛和改善生活质量。许多人正在密切关注依特立生的进一步临床试验,希望可以在未来的一天,帮助更多的DMD患者摆脱他们的肌肉退化症状。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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