依特立生适应症具体有哪些

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：依特立生适应症具体有哪些依特立生，是一种适用于特定肌萎缩症(Duchenne muscular dystrophy，DMD)患者的基因修复药物。DMD是一种常染色体隐性遗传的疾病，其主要症状为进行性肌肉无力和萎缩。这种疾病只会影响男?

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2023-05-04 13:53:29 发布

依特立生适应症具体有哪些

依特立生，是一种适用于特定肌萎缩症(Duchenne muscular dystrophy，DMD)患者的基因修复药物。DMD是一种常染色体隐性遗传的疾病，其主要症状为进行性肌肉无力和萎缩。这种疾病只会影响男性患者，大部分患者在10岁左右就会受到影响，21岁时多数人会失去行走能力，而导致死亡的原因通常是呼吸机功能衰竭或心血管疾病。然而，依特立生有望为患者提供新的治疗选择。

依特立生的作用机制是通过修复DMD基因中的缺陷来消除DMD患者的病理改变，进而延长患者的生命。因此，依特立生的应用范围非常有限，只能用于少数经过基因测序并被确认具有适应症的DMD患者。

那么，哪些患者适合接受依特立生治疗呢？目前，美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准依特立生作为DMD治疗的选择之一。FDA批准的适应症为：确诊为DMD的患者，且基因检测结果显示存在DMD基因缺陷可与依特立生治疗相对应的外显子。

需要指出的是，适应症的该定义仅适用于依特立生目前获得批准的用途。未来，针对更广泛范围内的DMD患者的依特立生临床研究还在进行中。此外，需要进一步研究来确定依特立生治疗是否会对病人的日常活动和生活质量产生实际的影响。

尽管依特立生的应用范围非常有限，但这仍是一种给予DMD患者新的治疗选择的希望。如果您或您认识的人被诊断为患有DMD，我们建议您与医生商讨依特立生的适应症问题，以确定是否适合接受这种治疗。