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依特立生治疗DMD可能产生的副作用

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董兴

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摘要：依特立生治疗DMD可能产生的副作用 依特立生（eteplirsen）是一种儿童肌萎缩症（DMD）的基因治疗药物。DMD是一种肌肉萎缩性疾病，由于体内缺少一种名为瘦肌素的蛋白质而引起。依特立生的作用是在瘦肌素基因中的一个?

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2023-05-04 13:51:50 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生治疗DMD可能产生的副作用

依特立生（eteplirsen）是一种儿童肌萎缩症（DMD）的基因治疗药物。DMD是一种肌肉萎缩性疾病，由于体内缺少一种名为瘦肌素的蛋白质而引起。依特立生的作用是在瘦肌素基因中的一个缺陷进行修复，从而促进该蛋白质的生成。该药物已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，被用于治疗DMD患者。

虽然依特立生被认为是非常重要的治疗DMD的药物，但是该药物也有一些潜在的副作用。首先，依特立生可能引起不良反应，例如注射部位疼痛，头痛，上呼吸道感染，发热等。这些反应通常轻微，并在数天或数周内消失。然而，一些患者可能需要停止使用依特立生并寻求医疗协助以解决这些问题。

其次，依特立生可能对某些患者的心脏功能产生影响。某些患者可能会出现心动过速或心律不齐等症状，这可能需要通过使用其他药物或手术来解决。因此，在使用依特立生治疗DMD的患者，应该定期接受心脏监测，以确保他们的心脏功能不受损害。

此外，还有一些不确定的副作用尚未确认，这包括在长时间使用依特立生的患者中的肝功能损害和肌病毒感染风险增加等。

在使用依特立生之前，患者应该与他们的医生讨论关于依特立生的风险和益处，并定期进行监测。治疗时，患者应严格按照医生的建议和药物说明书来进行，如果出现任何不适，应尽快告知医生。

总的来说，虽然依特立生是一种很有前途的药物，但是使用时仍然需要非常小心，以避免出现任何副作用。如果您在使用依特立生时有任何不适，请尽快联系您的医生。

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2023-05-04 13:51:50 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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