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摘要:依特立生2023价格及其对病患的影响 随着科技的不断进步,治疗罕见病的药物也在逐步研发中。依特立生(eteplirsen)作为一种治疗特发性肌萎缩症(DMD)的药物,受到了广泛关注。然而,目前依特立生2023价格的高昂,?
依特立生2023价格及其对病患的影响
随着科技的不断进步,治疗罕见病的药物也在逐步研发中。依特立生(eteplirsen)作为一种治疗特发性肌萎缩症(DMD)的药物,受到了广泛关注。然而,目前依特立生2023价格的高昂,给病患及其家庭造成了不小的负担。
特发性肌萎缩症是一种遗传性疾病,最终会导致肌肉退化,影响到患者的日常生活。依特立生作为一种RNA修复剂,能够修复DMD基因缺失导致的RNA异常,从而改善病患的运动功能和生活质量。虽然依特立生的疗效已经得到证实,但其高昂的价格成为制约其广泛使用的重要因素。
据了解,依特立生2023价格每年高达300万美元,对于大多数患者及其家庭来说,这是一笔巨大的开销。随着时间的推移,这种负担还会不断增加。此外,由于DMD是一种罕见病,患者数量相对较少,药物研发和生产的成本也相对较高,这也是依特立生高价的原因之一。
面对依特立生2023价格的高昂,病患及其家庭不得不面对生活困境。有些患者甚至不得不选择放弃治疗,这将影响他们的健康和生活质量。对于社会而言,高昂的治疗费用也将增加社会的医疗负担。
因此,我们需要采取措施来解决这个问题。首先,政府可以加大对罕见病药物的研发和生产的资金支持,促进市场竞争,降低药品价格。在市场竞争中获胜的生产商可以获得一定的税收优惠和其他支持。其次,相关企业可以考虑采用分期付款等灵活付款方式,减轻病患及其家庭的负担。最后,我们还需要加强对罕见病及其治疗的宣传,提高社会对罕见病的认识和理解,为罕见病药物的使用和推广提供支持。
依特立生2023价格的高昂并不仅仅是一种药品价格的问题,它也涉及到病患生存权和生命质量的问题。我们需要共同努力,通过多种方式,来解决这个问题,为病患及其家庭提供更好的生活保障。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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