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高级医学编辑 药学专业
摘要:依特立生购买渠道与使用方法介绍 依特立生(eteplirsen)是一种针对达革氏肌萎缩症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的基因疗法,近年来备受关注。该药物通过修复DMD基因缺失,从而增强患者肌肉的运动功能和生活质?
依特立生购买渠道与使用方法介绍
依特立生(eteplirsen)是一种针对达革氏肌萎缩症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的基因疗法,近年来备受关注。该药物通过修复DMD基因缺失,从而增强患者肌肉的运动功能和生活质量。在使用依特立生之前,需要先进行基因检测确定是否适合使用,另外该药需要在专业医生指导下进行注射使用。
针对依特立生的购买渠道,目前主要有两种方式,一种是通过制药公司购买,另一种是通过特殊药物分发渠道进行购买。
制药公司购买
依特立生的生产商是美国生物技术公司Sarepta Therapeutics。根据该公司的官方网站信息,目前依特立生正式获准在美国进行销售。患者可以通过接受基因检测并获得医生的处方,自行与该公司联系并通过正式渠道购买。据悉,依特立生在美国的售价高达40万美元以上,价格昂贵。
特殊药物分发渠道
除了通过制药公司购买外,还有很多DMD科医生和社会组织建立的依特立生特殊药物分发渠道。这些渠道主要是通过政府认可的非营利性组织进行管理,为依特立生使用者提供指导和支持。
在美国,这些特殊药物分发渠道主要有EteplirsenSupply.com、DMD Caregivers Support Network等。这些渠道主要提供便捷的在线购药渠道,同时也提供了免费的咨询和配送服务,并帮助患者解决药费方面的问题。目前这些特殊药物分发渠道在全球范围内得到了广泛认可,并为全球DMD患者提供着良好的帮助和支持。
总结
依特立生是达革氏肌萎缩症治疗领域的一项重大科技进步,但目前其价格昂贵,仍有很多DMD患者难以负担。但随着特殊药物分发渠道的发展和完善,相信依特立生将为更多患者带来福音。同时,我们也需要加强相关政策和法规的制定和完善,为依特立生的普及和使用提供有力的保障。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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