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高级医学编辑 药学专业
摘要:依特立生价格仍是指责声的来源 依特立生(eteplirsen)是一种针对肌萎缩侧索硬化症(DMD)的基因编辑疗法,虽然它在美国已获批准上市,但人们对价格仍然存在质疑。 依特立生的价格高昂,一治疗疗程的费用高达30万美元?
依特立生价格仍是指责声的来源
依特立生(eteplirsen)是一种针对肌萎缩侧索硬化症(DMD)的基因编辑疗法,虽然它在美国已获批准上市,但人们对价格仍然存在质疑。
依特立生的价格高昂,一治疗疗程的费用高达30万美元,而且需要长期使用。由于DMD不是一种罕见疾病,每年也有很多人被诊断出该病,这就意味着成年后,他们需要支付高额的医疗费用,包括使用依特立生治疗。
许多人对依特立生价格提出了批评,指责该公司不考虑使用者财务负担,而是将其产品高价销售以获取利润。然而,某些公司辩称其价格是为了反映高成本的开发和生产费用。
此外,依特立生的效果引起了争议。尽管FDA核准了它的使用,但一些专家认为,该药物在缓解DMD症状方面并没有明显效果。因此,一些人认为,其使用的高价格并不值得。
有些人认为,为了让更多的病人能够获得依特立生的治疗,制药公司应该调整价格。但其他人却担心,如果价格过低,公司可能无法获得足够的利润,从而无法支持进一步的研究和生产。
在这种情况下,需要权衡各种利益和因素,寻求最佳解决方案。对于一种治疗疾病的药物,价格应该考虑到患病者的财务负担,以及开发和生产成本。在制定价格时,制药公司应该秉持责任和道德观念,为公众福利负责。
总而言之,对于依特立生的价格争议,我们需要进行更多的讨论、研究和分析,以确定最好的解决方案,使药物能够尽可能地得到普及,同时又能维持制药公司的生产和开发。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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