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依特立生原版价格：为什么这款药物如此昂贵？

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董兴

高级医学编辑 药学专业

摘要：依特立生原版价格：为什么这款药物如此昂贵？ 随着基因治疗技术的发展，越来越多的药物被引进市场，以满足罕见疾病患者的需求。而依特立生（eteplirsen）是其中最受瞩目的一种，被认为是目前世界上唯一一种治疗散发

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2023-05-04 13:45:51 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生原版价格：为什么这款药物如此昂贵？

随着基因治疗技术的发展，越来越多的药物被引进市场，以满足罕见疾病患者的需求。而依特立生（eteplirsen）是其中最受瞩目的一种，被认为是目前世界上唯一一种治疗散发性肌萎缩症(DMD)的基因疗法。然而，这款药物的高昂价格令所有人感到担忧。

依特立生因其高昂的售价而备受关注。其价格高昂，每年的成本达到数十万美元，这对大多数人来说是无法承受的。因此，很多人都在探讨这款药物为何如此昂贵，而制药公司则坚称，这款药物的研发成本十分高昂，且患者的免疫系统对于这种药物的反应并不一致，因此其生产成本非常高。

依特立生的研发工作始于2006年，其最初由制药公司莱茵制药所开发。然而，在其研发初期，该药物就遭遇了很多困难。由于其采用的是人工辅助制造技术（AMT）生产方法，因此其生产成本高于其他药物。此外，由于该药物是一种基因疗法，因此对于患者的免疫反应也很难预估，这对该药物的研发成本也产生了很大的影响。

另外，由于依特立生的特殊生产工艺和制造技术，其研发成本明显高于其他药物。同时，该药物完全针对疾病的基因变异，而治疗疾病的一般药物的研发成本则要低得多。

除了高昂的研发成本外，依特立生的研发周期也很长。该药物的临床试验历时多年，期间收集到的数据也十分有限，这也导致该药物的上市时间被大大延迟。同时，该药物的临床试验结果并不十分明确。

综上所述，依特立生的高昂价格是由多种原因导致的，包括其特殊的生产工艺、制造技术、生产成本以及研发周期。尽管如此，该药物被认为是为散发性肌萎缩症患者带来了希望和潜在机会的一种基因疗法。未来，制药公司需要探讨如何降低该药物的价格，以使更多的患者可以负担得起，并使治疗更加普及化。

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2023-05-04 13:45:51 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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