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依特立生在国内售价曝光昂贵但对患者带来希望

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董兴

高级医学编辑 药学专业

摘要：依特立生在国内售价曝光:昂贵但对患者带来希望 近日，依特立生（Eteplirsen）在国内价格被曝光，让公众瞩目。依特立生是一种用于治疗杜克-贝克型肌萎缩症（DMD）的药物。DMD是一种罕见的神经肌肉疾病，暴露在这种疾

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2023-05-04 13:44:51 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生在国内售价曝光:昂贵但对患者带来希望

近日，依特立生（Eteplirsen）在国内价格被曝光，让公众瞩目。依特立生是一种用于治疗杜克-贝克型肌萎缩症（DMD）的药物。DMD是一种罕见的神经肌肉疾病，暴露在这种疾病下的孩子通常在13岁之前就会需要依赖轮椅，最终会因呼吸、心脏等并发症而死亡。

依特立生的研发历程十分艰辛，一路走来充满波折。在美国，该药物被紧急批准上市，但由于价格昂贵并不被全面保险覆盖，引起了激烈的争议。而在国内，依特立生也面临着类似的问题。

据悉，该药的进口价格为45万人民币/支，一支大约为4ml。该药物每周需注射一次，一年的疗程需要约260支药物，总价超过1.1亿元。这个价格对绝大多数患者来说都是难以承受的，对于低收入家庭来说更是如此。

不过，依特立生对 DMD 患者带来了巨大的希望。由于DMD是由于基因缺陷导致的，依特立生能够增加个别基因的表达，从而帮助DMD患者缓解症状，延缓疾病的进展。目前，国内还没有治疗DMD的有效药物，因此依特立生的上市对于这部分患者来说是一个福音。

在价格和需要之间进行平衡是医疗行业长期面临的挑战。尽管依特立生的价格高昂，但是在 DMD 患者及其家人看来，这个药物是无价的。但是，价格太高无法承受会让绝大多数患者望而却步。因此，我们需要更加积极地探索药物研发和定价的平衡点，规范行业价格体系。

同时，政府和社会也应加强力度，为低收入家庭、特困家庭等弱势群体提供资金支持，让这些高价药物不仅仅是少数人的专利，真正普及到每一个需要的患者身边。

持续关注疾病治疗和药物定价问题，让更多的患者受益，才是医疗行业不断前行的关键所在。

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2023-05-04 13:44:51 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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    美国Sarepta Therapeutics

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