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摘要:依特立生副作用有哪些?——剖析这款治疗肌肉萎缩症的药物 依特立生(eteplirsen)是一种针对“杜氏肌萎缩症”(Duchenne muscular dystrophy)的基因治疗药物,由美国生物制药公司Sarepta Therapeutics公司研发生产。?
依特立生副作用有哪些?——剖析这款治疗肌肉萎缩症的药物
依特立生(eteplirsen)是一种针对“杜氏肌萎缩症”(Duchenne muscular dystrophy)的基因治疗药物,由美国生物制药公司Sarepta Therapeutics公司研发生产。该药物于2016年9月获得美国食品药品监管局(FDA)的批准,作为首个适用于杜氏肌萎缩症患者的基因治疗药物上市。
然而,依特立生并不是一款完美的药物,其在临床试验和长期使用中也存在一些可能的副作用,需要患者和医生在使用时注意。
依特立生的主要副作用包括:
1.注射部位反应
依特立生需要通过注射方式给药,因此可能会在注射部位产生一些不适反应,例如疼痛、红肿、皮疹、瘙痒等。这些反应多数是轻度的,并且会随着时间的推移自行消失。
2.过敏或过敏反应
依特立生可能会引起某些患者的过敏反应,尤其是那些对其成分过敏的患者。过敏反应包括呼吸急促、气喘、皮疹、尿道炎、恶心、头痛、胸痛等,严重的过敏反应可能会威胁生命。因此在使用依特立生前,医生需要详细了解患者的过敏史。
3.转氨酶升高
依特立生可能会导致患者的肝功能异常,尤其是转氨酶水平升高。这种情况在使用药物几周或几月后可能发生。因此,在使用依特立生期间需要定期监测患者的肝功能。
4.恶心、呕吐和头痛
依特立生还可能会导致患者的恶心、呕吐和头痛等副作用,一些患者在短期内可能会感到疲乏、不适、肌肉无力等。
总的来说,依特立生是一种有用的基因治疗药物,可以帮助患有杜氏肌萎缩症的患者减缓病情的恶化和寿命的缩短。然而,患者和医生需要知晓其可能的副作用,并在使用前进行详细的评估和讨论,以确保风险最小化。如果患者在使用依特立生期间出现任何不适或副作用,请及时联系医生并接受适当的治疗。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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