依特立生副作用有哪些？——剖析这款治疗肌肉萎缩症的药物

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：依特立生副作用有哪些？——剖析这款治疗肌肉萎缩症的药物依特立生(eteplirsen)是一种针对“杜氏肌萎缩症”(Duchenne muscular dystrophy)的基因治疗药物，由美国生物制药公司Sarepta Therapeutics公司研发生产。?

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2023-05-03 15:37:19 发布

依特立生副作用有哪些？——剖析这款治疗肌肉萎缩症的药物

依特立生(eteplirsen)是一种针对“杜氏肌萎缩症”(Duchenne muscular dystrophy)的基因治疗药物，由美国生物制药公司Sarepta Therapeutics公司研发生产。该药物于2016年9月获得美国食品药品监管局(FDA)的批准，作为首个适用于杜氏肌萎缩症患者的基因治疗药物上市。

然而，依特立生并不是一款完美的药物，其在临床试验和长期使用中也存在一些可能的副作用，需要患者和医生在使用时注意。

依特立生的主要副作用包括：

1.注射部位反应

依特立生需要通过注射方式给药，因此可能会在注射部位产生一些不适反应，例如疼痛、红肿、皮疹、瘙痒等。这些反应多数是轻度的，并且会随着时间的推移自行消失。

2.过敏或过敏反应

依特立生可能会引起某些患者的过敏反应，尤其是那些对其成分过敏的患者。过敏反应包括呼吸急促、气喘、皮疹、尿道炎、恶心、头痛、胸痛等，严重的过敏反应可能会威胁生命。因此在使用依特立生前，医生需要详细了解患者的过敏史。

3.转氨酶升高

依特立生可能会导致患者的肝功能异常，尤其是转氨酶水平升高。这种情况在使用药物几周或几月后可能发生。因此，在使用依特立生期间需要定期监测患者的肝功能。

4.恶心、呕吐和头痛

依特立生还可能会导致患者的恶心、呕吐和头痛等副作用，一些患者在短期内可能会感到疲乏、不适、肌肉无力等。

总的来说，依特立生是一种有用的基因治疗药物，可以帮助患有杜氏肌萎缩症的患者减缓病情的恶化和寿命的缩短。然而，患者和医生需要知晓其可能的副作用，并在使用前进行详细的评估和讨论，以确保风险最小化。如果患者在使用依特立生期间出现任何不适或副作用，请及时联系医生并接受适当的治疗。