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依特立生：新一代肌萎缩侧索硬化症治疗药

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董兴

高级医学编辑 药学专业

摘要：依特立生：新一代肌萎缩侧索硬化症治疗药 依特立生是一种新型的治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物，它由生物技术公司Sarepta Therapeutics开发。ALS是一种罕见但致命的神经退化病，患病后运动神经元逐渐死亡，导致

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2023-05-03 15:34:27 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生：新一代肌萎缩侧索硬化症治疗药

依特立生是一种新型的治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物，它由生物技术公司Sarepta Therapeutics开发。ALS是一种罕见但致命的神经退化病，患病后运动神经元逐渐死亡，导致机体失去肌肉控制能力，最终会导致呼吸衰竭及死亡。

依特立生可以帮助减缓ALS患者病情的发展，提高生活质量和延长寿命。它是一种经过基因工程改造的药物，采用反义核酸技术，通过与某些突变基因特异性结合，能够恢复运动神经元的功能，降低患者死亡风险。

依特立生于2016年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）快速批准，成为世界上第一个获得批准使用的基因治疗药物。但其进展并不一帆风顺，2019年，FDA突然宣布收回批准，原因是临床试验数据不够充分。随后，Sarepta Therapeutics与FDA展开了一系列磋商，并进行了进一步的临床试验，终于在2021年1月获得FDA批准重新上市。

依特立生的研制过程可以说是科技创新的典范。它的出现，给患者和家庭带来了新的希望，成为ALS治疗领域的重要里程碑。同时，也启示我们应该在生物技术领域中寻找更多的创新突破点，为更多的疾病提供新的治疗方案。

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2023-05-03 15:34:27 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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    戈洛迪森

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    美国Sarepta Therapeutics

  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

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