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摘要:依特立生:帮助病人拥抱更健康生活的钥匙 依特立生是一种新型的药物,用于治疗肌萎缩侧索硬化症(Duchenne肌萎缩症),是一种罕见而严重的疾病,会导致儿童在青少年期末期之前失去行动能力。虽然依特立生并不能治愈这
依特立生:帮助病人拥抱更健康生活的钥匙
依特立生是一种新型的药物,用于治疗肌萎缩侧索硬化症(Duchenne肌萎缩症),是一种罕见而严重的疾病,会导致儿童在青少年期末期之前失去行动能力。虽然依特立生并不能治愈这种疾病,但它能够帮助病人减缓病情发展速度,从而拥有更长的活动时间和更健康的生活。
依特立生通过刺激人体的基因来对DMD基因进行修复,这可以让人体制造出所需的肌肉蛋白,以改善肌肉功能。依特立生的疗效在临床试验中得到了证明,数十个参与试验的儿童得到了治疗,并在长达数年的时间里维持其疗效,这意味着依特立生是一种安全而可靠的药物。
在全球数千名患有Duchenne肌萎缩症的患者中,可能只有部分人能够接受依特立生治疗,这是因为依特立生是一种非常昂贵的药物。然而,尽管资金问题仍然存在,依特立生仍然是一种非常好的治疗选择,能够帮助那些患有DMD的患者拥有更长久的、更健康的生活。
总的来说,依特立生的出现可以缓解DMD患者所面临的疾病难题。这种药物的有效性得到了证明,因而在未来,人们希望能够更广泛地推广它,以使更多的DMD患者受益,获得健康的生活。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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